Właśnie pojawił się promyk nadziei dla chorych na Huntingtona – rzadką, dziedziczną chorobę neurodegeneracyjną. Po raz pierwszy udało się stworzyć terapię, która nie tylko łagodzi objawy, ale realnie hamuje rozwój choroby. Odkrycie budzi ogromne emocje, choć przed pacjentami i naukowcami wciąż stoi wiele pytań i wyzwań.• Czym jest choroba Huntingtona i jak leczono ją dotychczas• Jak działa nowa terapia genowa AMT-130• Na ile terapia jest bezpieczna i kto będzie mógł z niej skorzystać• Jakie nadzieje i wyzwania stoją przed pacjentami i lekarzami
Jak podaje portal News Medical, naukowcy z University of Oxford dokonali prawdziwego przełomu. Udało im się zidentyfikować kluczowy mechanizm biochemiczny istotny dla rozwoju choroby Huntingtona. Jest to ogromna szansa na szybsze metody wykrywania i skuteczniejsze leczenie.Jak podaje portal diag.pl, w 2023 roku szacowano, że w Europie częstość występowania choroby Huntingtona wynosi około 4- 15 przypadków na 100 tys. urodzeń. Według danych statystycznych w Polsce żyje około 4 tys. nosicieli mutacji wywołujących pląsawicę Huntingtona. Co ciekawe, choroba ujawnia się w większości przypadków w późnym wieku – około 30-50 roku życia.
