Polski program lekowy B.102 dotyczący leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) stał się modelem, na którym wzorują się inne kraje europejskie. Po siedmiu latach jego funkcjonowania widać wyraźnie, że decyzja o refundacji pierwszej na świecie terapii – nusinersenu, była punktem zwrotnym nie tylko w rokowaniach pacjentów, ale i w budowie nowoczesnego systemu opieki nad chorymi z SMA. Dane z praktyki klinicznej potwierdzają trwałość i poprawiającą się skuteczność terapii, a Polska znajduje się dziś w czołówce państw, które zapewniają kompleksowy dostęp do leczenia tej rzadkiej choroby.Program lekowy B.102 to modelowy system leczenia SMA, na którym wzorują się inne kraje europejskie — obejmuje wszystkich pacjentów, niezależnie od wieku i typu choroby, zapewniając pełny dostęp do terapii i możliwość jej zmiany w razie potrzebyPonad 70% pacjentów leczonych nusinersenem uzyskało klinicznie istotną poprawę, a u wszystkich zatrzymano postęp choroby; efekty terapii rosną wraz z czasem jej stosowania, co potwierdzają dane z siedmioletniej obserwacji w PolscePolska należy do liderów w Europie w diagnostyce i leczeniu SMA — dzięki ogólnokrajowym badaniom przesiewowym noworodków i kompleksowej opiece terapeutycznej, kraj ten wyznacza standardy w leczeniu chorób rzadkich
