7 lat programu lekowego SMA. Polska wzorem dla Europy
Polski program lekowy B.102 dotyczący leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) stał się modelem, na którym wzorują się inne kraje europejskie. Po siedmiu latach jego funkcjonowania widać wyraźnie, że decyzja o refundacji pierwszej na świecie terapii – nusinersenu, była punktem zwrotnym nie tylko w rokowaniach pacjentów, ale i w budowie nowoczesnego systemu opieki nad chorymi z SMA. Dane z praktyki klinicznej potwierdzają trwałość i poprawiającą się skuteczność terapii, a Polska znajduje się dziś w czołówce państw, które zapewniają kompleksowy dostęp do leczenia tej rzadkiej choroby.
- Program lekowy B.102 to modelowy system leczenia SMA, na którym wzorują się inne kraje europejskie — obejmuje wszystkich pacjentów, niezależnie od wieku i typu choroby, zapewniając pełny dostęp do terapii i możliwość jej zmiany w razie potrzeby
- Ponad 70% pacjentów leczonych nusinersenem uzyskało klinicznie istotną poprawę, a u wszystkich zatrzymano postęp choroby; efekty terapii rosną wraz z czasem jej stosowania, co potwierdzają dane z siedmioletniej obserwacji w Polsce
- Polska należy do liderów w Europie w diagnostyce i leczeniu SMA — dzięki ogólnokrajowym badaniom przesiewowym noworodków i kompleksowej opiece terapeutycznej, kraj ten wyznacza standardy w leczeniu chorób rzadkich
Modelowy program lekowy
Program B.102, uruchomiony w 2019 roku, od początku obejmuje wszystkich pacjentów z SMA, niezależnie od typu choroby, wieku czy stopnia zaawansowania. To rozwiązanie unikalne w skali Europy, gdzie w wielu krajach refundacja terapii nadal uzależniona jest od licznych kryteriów.
Jak podkreślają eksperci, polski model jest dziś wskazywany przez zagraniczne instytucje zdrowotne jako przykład skutecznego i sprawiedliwego systemu dostępu do terapii.
- Doprecyzowanie zapisów programu lekowego B.102. dające możliwość zmiany terapii w wyniku przeciwwskazań stałych lub przemijających, nietolerancji czy utraty skuteczności danym lekiem, czy też planowaniem ciąży są odzwierciedleniem ważnych potrzeb nie tylko terapeutycznych pacjentów, ale również życiowych - podkreśla prof. Marcin Czech.
To właśnie elastyczność i kompleksowość programu sprawiają, że Polska stanowi punkt odniesienia dla innych krajów, które dopiero wprowadzają podobne rozwiązania.
Skuteczność potwierdzona w praktyce
Według danych z siedmioletnich obserwacji, przedstawionych podczas konferencji Fundacji SMA, ponad 70 proc. pacjentów leczonych nusinersenem uzyskało istotną klinicznie poprawę, a u wszystkich zatrzymano postęp choroby. Co ważne, efekty terapii nie ulegają zahamowaniu po kilku miesiącach. Przeciwnie - poprawa narasta wraz z czasem leczenia.
- Nasze wyniki pokazały, że w czasie leczenia sięgającego 30 miesięcy nawet u pacjentów dorosłych dochodzi do stałej, stopniowej poprawy, przy czym poprawa ta jest znamienna nie tylko w odniesieniu do wartości wyjściowych, ale także poprzedniego punktu kontrolnego – mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
U dzieci z SMA typu 1 średnia poprawa w skali CHOP-INTEND wynosiła 5 punktów już po trzech miesiącach, a po 19 miesiącach aż 15 punktów. Z kolei pacjenci z typem 2 i 3 zyskiwali średnio 6–7 punktów w skali HFMSE – dwukrotnie więcej niż próg uznawany za klinicznie istotny. Takie wyniki potwierdzają, że skuteczność terapii utrzymuje się także u osób dorosłych z zaawansowaną postacią choroby.
Bezpieczeństwo i ciągłość leczenia
Jak zaznacza prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak, kierownik Kliniki Neurologii i Epileptologii IPCZD, nusinersen to lek zarówno skuteczny, jak i bezpieczny:
- Zarówno w badaniach klinicznych, jak i w coraz większej liczbie raportów z rzeczywistej praktyki klinicznej nusinersen okazał się lekiem bezpiecznym i skutecznym we wszystkich typach SMA, nie tylko hamując rozwój choroby, ale w wielu przypadkach przynosząc poprawę stanu funkcjonalnego pacjentów – mówi ekspertka.
Wyniki z Polski należą do najdłuższych obserwacji na świecie. Część pacjentów jest leczona już ponad siedem lat. To doświadczenie pozwala nie tylko ocenić skuteczność, ale też udoskonalać organizację programu, w tym procedury kwalifikacyjne, monitorowanie bezpieczeństwa oraz możliwość zmiany terapii.
Polska na tle Europy
Na tle innych państw europejskich Polska wyróżnia się pełnym dostępem do leczenia SMA oraz kompleksową opieką. Jak zauważa dr Nicole Gusset, prezes organizacji SMA Europe, w wielu krajach wciąż istnieją znaczące różnice w dostępności terapii:
- Zapewnienie, by każde nowo narodzone dziecko w Europie było objęte badaniem przesiewowym w kierunku SMA, pozostaje kluczowym priorytetem naszej społeczności. Dostęp do leczenia w Europie również znacząco się poprawił – wszystkie trzy terapie zatwierdzone przez EMA są refundowane w większości krajów, niemniej jednak nadal istnieją istotne nierówności. W niektórych państwach dostęp do leczenia jest ograniczony przez surowe kryteria kwalifikacji, takie jak wiek, masa ciała, typ SMA czy status oddechowy – wyjaśnia dr Nicole Gusset.
Polski model, obejmujący wszystkie grupy chorych, stanowi więc przykład kompleksowego rozwiązania, które inne kraje próbują wdrożyć. Dodatkowo, Polska należy do liderów w zakresie badań przesiewowych noworodków (NBS) w kierunku SMA, rozwiązania, które umożliwia wykrycie choroby i rozpoczęcie leczenia jeszcze przed wystąpieniem objawów.
Nowe terapie i perspektywy
Eksperci wskazują, że program B.102 nie jest zamkniętym projektem, lecz systemem dynamicznie rozwijanym. Już wkrótce pojawią się nowe możliwości terapeutyczne, w tym wyższe dawki nusinersenu oraz nowe systemy do infuzji dokanałowych.
- Już na początku przyszłego roku spodziewamy się rejestracji wyższej dawki nusinersenu, a także pierwszych wyników badania PIERRE, oceniającego system do infuzji dokanałowych ThecaFlex DRx. To rozwiązanie będzie szczególnie ważne dla tych chorych, którzy zmienili terapię wyłącznie ze względu na trudności z podawaniem nusinersenu – zapowiada Katarzyna Pedrycz, wiceprezes Fundacji SMA.
Równolegle trwają badania nad terapiami o wydłużonym schemacie podawania, które w przyszłości mogą jeszcze bardziej poprawić komfort życia pacjentów.
- Na horyzoncie mamy w tej chwili co najmniej kilka nowych terapii przyczynowych. Kolejna rzecz, która budzi ogromne nadzieje – to możliwość podawania dokanałowego leku z bardzo niewielką częstotliwością, być może nawet raz na rok – podkreśla prof. Kostera-Pruszczyk.
Nowy standard opieki
Po siedmiu latach funkcjonowania program lekowy B.102 jest przykładem efektywnego zarządzania refundacją terapii chorób rzadkich. Sukces programu pokazuje, że wczesne inwestycje w nowoczesne leczenie przynoszą wymierne korzyści – zarówno dla pacjentów, jak i dla całego systemu ochrony zdrowia.
- Największą wartością tej terapii jest fakt, że chorzy nie tracą sprawności, a wielu z nich zyskuje nowe umiejętności. To coś, czego jeszcze kilka lat temu w SMA nie mogliśmy sobie wyobrazić – podsumowuje prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
