To nowy najdroższy lek świata. Niewiarygodne, ile kosztuje
Ponad 4 miliony dolarów za dawkę – tyle ma kosztować nowy najdroższy lek świata. Ma ratować życie osób chorujących na leukodystrofię metachromatyczną – rzadką genetyczną chorobę. Bez leku wielu chorych umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.
Orchard Therapeutics, oddział japońskiej firmy Kyowa Kirin, może poszczycić się produkcją leku Lenmeldy - najdroższego leku na świecie. Producent wycenił jego wartość na rekordową kwotę 4,25 milionów dolarów, co daje ok. 18 milionów złotych. Nie wiadomo, czy lek będzie dostępny w Polsce.
18 mln zł za dawkę. Nowy najdroższy lek świata
Farmaceutyczny gigant Orchard Therapeutics wycenił w środę nowy lek na leukodystrofię metachromatyczną – rzadką chorobę genetyczną zagrażającą życiu. Terapia lekiem ma kosztować aż 4,25 miliona dolarów – będzie to najdroższy lek świata .
"Cena leku odzwierciedla wartość, jaką jaką terapia może przynieść kwalifikującym się do niej pacjentom i ich rodzinom oraz potencjalny długoterminowy wpływ, jaki leczenie może mieć na ogólny poziom opieki zdrowotnej" – czytamy w oświadczeniu firmy.
Orchard Therapeutics informuje, że terapia lekiem w niektórych krajach będzie refundowana, a do darmowego leczenia zakwalifikowano już kilka osób. Według władz firmy lek wkrótce wejdzie na rynek i “będzie dostępny dla wszystkich” .
Leukodystrofia metachromatyczna – co to za choroba?
Leukodystrofia metachromatyczna ( MLD – metachromatic leucodystrophy ) to choroba układu nerwowego, która dotyka jedną na 20 tys. osób. Ponad połowa pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy. Po raz pierwszy zdiagnozowano ją w 1925 roku.
“Byłam Krzysztofem i miałam żonę”. Zobaczcie podcast Pacjenci na YouTube:
Leukodystrofia metachromatyczna polega na uszkodzeniu istoty białej mózgu . Powoduje różnorodne objawy, m.in. trudności w chodzeniu, napady padaczkowe i trudności z nauką. Pierwsze symptomy mogą pojawiać się już w okresie niemowlęcym.
Objawy leukodystrofii metachromatycznej u dzieci to:
- regres rozwoju psychoruchowego,
- nadpobudliwość,
- zaburzenia chodu,
- obniżenie napięcia mięśniowego,
- zaburzenia widzenia.
Jest to choroba uwarunkowana genetycznie , dziedziczona autosomalnie recesywnie, co oznacza, że aby doszło do zachorowania, każdy z rodziców musi być nosicielem wadliwych genów. Terapia genowa może skutki mutacji niejako odwrócić.
“ Lenmeldy to lek, który zmienia zasady gry. Może zatrzymać lub spowolnić rozwój tej wyniszczającej choroby za pomocą pojedynczego leczenia – zwłaszcza, jeśli zostanie podany przed wystąpieniem objawów” – mówi dr Bobby Gaspar z OT.
Inne "najdroższe leki świata"
W ostatnich latach najdroższym lekiem świata był Zynteglo stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) – jego wartość oszacowano na ponad 2,8 mln dolarów , a więc – w najlepszym scenariuszu – 11 milionów złotych.
Kolejny "najdroższy lek" to Zokinvy stosowany w celu zmniejszenia śmiertelności w zespole Hutchinsona-Gilforda Progerii (HGPS) – rzadkiej choroby genetycznej powodującej szybkie starzenie, na którą chorował filmowy Benjamin Button.
Innym niewyobrażalnie drogim lekiem jest Luxturna – terapia genowa do leczenia dzieci i dorosłych chorujących na dystrofię siatkówki spowodowaną mutacją w genie RPE65. Jednorazowy koszt terapii to ok. 850 tys. dolarów .
Źródła: Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę i Choroby Rzadkie, NFZ, Orchard Therapeutics
Zobacz też:
Nie tylko dzieci i seniorzy. Zobacz, komu jeszcze przysługują darmowe leki
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – przyczyny, objawy, diagnostyka, leczenie
Najbardziej pożądany lek na odchudzanie dostępny już w Polsce. Naukowcy przed nim ostrzegają!
