Vertex ogłasza rozszerzenie refundacji w Polsce dla leku KAFTRIO

Ministerstwo Zdrowia wydało decyzję refundacyjną rozszerzającą refundację leku na mukowiscydozę KAFTRIO

Warszawa, 24.03.2025 – Firma Vertex Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj, że polskie Ministerstwo Zdrowia wydało decyzję refundacyjną rozszerzającą refundację leku na mukowiscydozę KAFTRIO® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w schemacie skojarzonym z iwakaftorem. Terapia została wpisana do Wykazu Refundowanych Leków, Środków Spożywczych Specjalnego Przeznaczenia Żywieniowego oraz Wyrobów Medycznych prowadzonego przez Ministerstwo Zdrowia od 1 kwietnia 2025 roku dla wszystkich kwalifikujących się chorych na mukowiscydozę w wieku 2 lat i starszych, z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR.

-Decyzja refundacyjna jest się kolejnym, ważnym kamieniem milowym dla osób chorych na mukowiscydozę w Polsce. Cieszymy się, że wszystkie kwalifikujące się osoby chore na mukowiscydozę zyskały dostęp do terapii ukierunkowanej na leczenie przyczyn ich choroby” – powiedział Marek Macyszyn, Dyrektor Generalny Vertex Pharmaceuticals. „Pragnę podziękować polskim władzom odpowiedzialnym za ochronę zdrowia za ich zaangażowanie i to, że dostrzegły wartość modulatorów CFTR dla wszystkich kwalifikujących się do leczenia nimi pacjentów. Doceniamy zaangażowanie i współpracę wszystkich osób, które miały wpływ na podjęcie tej decyzji - dodał Marek Macyszyn.

O Mukowiscydozie

Mukowiscydoza jest rzadką, skracającą życie chorobą genetyczną, która dotyka ponad 94 000 osób w Ameryce Północnej, Europie i Australii oraz ponad 1800 chorych na mukowiscydozę mieszkających w Polsce. Mukowiscydoza to postępująca, wielonarządowa choroba wpływająca na płuca, wątrobę, trzustkę, przewód pokarmowy, zatoki, gruczoły potowe oraz układ rozrodczy. 

Mukowiscydoza jest spowodowana wadliwym i/lub brakującym białkiem CFTR, wynikającym z określonych mutacji w genie CFTR. Dzieci muszą odziedziczyć dwa wadliwe geny CFTR — jeden od każdego z rodziców — aby zachorować na mukowiscydozę, a mutacje te można zidentyfikować za pomocą testu genetycznego. Chociaż istnieje wiele różnych typów mutacji CFTR, które mogą powodować tę chorobę, większość osób z mukowiscydozą ma co najmniej jedną mutację F508del. Mutacje CFTR prowadzą do mukowiscydozy, powodując wadliwe działanie białka CFTR, jego niedobór lub brak, na powierzchni komórki. 

Wadliwe działanie i/lub brak białka CFTR powoduje ograniczenia przepływu jonów chlorkowych (składnika soli) oraz wody do i z komórek organizmu w różnych narządach. W płucach prowadzi to do nagromadzenia się nieprawidłowo gęstego, lepkiego śluzu, przewlekłych infekcji płuc i postępującego uszkodzenia płuc, które ostatecznie prowadzi do śmierci u wielu pacjentów. Mediana wieku zgonu wynosi 30 lat, ale dzięki leczeniu przewidywana długość życia poprawia się.

Obecnie leki Vertex na mukowiscydozę stosowane są w leczeniu u ponad 68 tys. osób z mukowiscydozą w ponad 60 krajach na sześciu kontynentach. Oznacza to, że 2/3 zdiagnozowanych osób z mukowiscydozą kwalifikujących się do terapii modulatorami CFTR jest nią leczonych.

O KAFTRIO® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w połączeniu z iwakaftorem

U osób z pewnymi rodzajami mutacji w genie CFTR, białko CFTR nie jest wytwarzane i prawidłowo procesowane wewnątrz komórki, co może uniemożliwić mu dotarcie na powierzchnię komórki i prawidłowe funkcjonowanie.  KAFTRIO® (iwakaftor/tezakaftor/ eleksakaftor) w połączeniu z iwakaftorem jest doustnym lekiem zaprojektowanym w celu zwiększenia ilości i funkcji białka CFTR na powierzchni komórki. Eleksakaftor i tezakaftor współdziałają, aby zwiększyć ilość dojrzałego białka na powierzchni komórki, wiążąc się z różnymi miejscami na białku CFTR. Iwakaftor, który jest znany jako potencjator CFTR, jest zaprojektowany, aby ułatwić zdolność białek CFTR do transportu jonów chlorkowych (składnika soli) i wody przez błonę komórkową. Połączone działania iwakaftoru, tezakaftoru i eleksakaftoru pomagają utrzymać właściwe nawilżenie i usuwać śluz z dróg oddechowych. 

KAFTRIO® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w połączeniu z iwakaftorem jest zatwierdzony w Unii Europejskiej do leczenia mukowiscydozy u pacjentów w wieku 2 lat i starszych, którzy mają przynajmniej jedną kopię mutacji F508del w genie CFTR. Aby uzyskać pełne informacje o produkcie, zapoznaj się z Charakterystyką Produktu Leczniczego, którą można znaleźć na stronie www.ema.europa.eu. 

O firmie Vertex

Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe, aby tworzyć przełomowe leki dla osób z poważnymi chorobami. Firma posiada zatwierdzone leki, które leczą podstawowe przyczyny wielu przewlekłych, skracających życie chorób genetycznych — mukowiscydozy, anemii sierpowatej i beta-talasemii zależnej od transfuzji, a także ostry ból — oraz kontynuuje rozwijanie programów klinicznych i badawczych w tych stanach chorobowych. Vertex prowadzi również badania nad terapiami w innych poważnych chorobach, na temat których ma głęboką wiedzę o ludzkiej biologii, w tym w ostrym i neuropatycznym bólu, chorobie nerek wywołanej przez APOL1, nefropatii IgA, autosomalnej dominującej chorobie nerek, cukrzycy typu 1, dystrofii miotonicznej typu 1.

Firma Vertex została założona w 1989 roku i ma swoją globalną siedzibę w Bostonie oraz międzynarodową siedzibę w Londynie. Ponadto firma ma ośrodki badawczo-rozwojowe i biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii, Ameryce Łacińskiej i na Bliskim Wschodzie. Vertex jest konsekwentnie uznawany za jedno z najlepszych miejsc do pracy w branży, w tym przez 15 kolejnych lat znajduje się na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jako jedna ze 100 najlepszych firm do pracy na liście magazynu Fortune.