Vertex ogłasza rozszerzenie refundacji w Polsce dla leku KAFTRIO® (iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor) w schemacie skojarzonym z iwakaftorem dla wszystkich kwalifikujących się do leczenia nim osób chorych na mukowiscydozę w wieku 2 lat i starszych, z co najmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR.– Dzięki tej refundacji 300 chorych na mukowiscydozę mieszkających w Polsce zyskuje możliwość leczenia modulatorami CFTR
Mukowiscydoza to ciężka i nieuleczalna choroba. Naukowcy ciągle pracują nad złagodzeniem jej przebiegu, a nawet znalezieniu nawet na nią leku. Nowe światło na sprawę rzucają badania francuskich naukowców, którzy wykazali, że na przebieg choroby wpływa klimat oraz pory roku.
Jeszcze kilka lat temu chorzy na mukowiscydozę (zwłóknienie torbielowate) mieli podobne problemy i podobne, dramatycznie niskie szanse na przeżycie – długość życia wynosiła zaledwie dwadzieścia kilka lat. Nie było bowiem żadnego leczenia przyczynowego, jedynie objawowe, zachowawcze, które co najwyżej łagodziło, zresztą w niewielkim stopniu, objawy. Ci chorzy musieli walczyć o każdy oddech, jak to określił jeden z nich: „Oddycham tak, jakby ktoś przykładał mi do twarzy poduszkę, szczelnie zatykając nos i usta, a w moich płucach zalegał beton. To potworna męczarnia”. Chorzy męczyli się okrutnie, a wraz z nimi cała rodzina. Inhalacje, drenaże zajmowały każdego dnia kilka godzin!Sytuacja zmieniła się, kiedy pojawiły się pierwsze terapie przyczynowe. W Polsce w październiku 2020 roku pierwsza grupa chorych na mukowiscydozę, z bardzo specyficzną mutacją, otrzymała dostęp do takiego leczenia. W marcu 2022 roku Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o refundacji kolejnego nowoczesnego leku. Niestety, nie każdy chory, który mógłby z takiej terapii skorzystać, uzyskał do niej dostęp. I tu właśnie pojawiły się „schody”, na chwilę obecną nie do przejścia.
