Dlaczego lek na DMD nie jest refundowany? Odpowiada Rzecznik Praw Pacjenta
Dlaczego lek, na który rodzice dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a zbierają po 17 milionów złotych, wciąż nie jest refundowany w Polsce? Dlaczego w USA można go podać, a w Europie – nie? I co na to Rzecznik Praw Pacjenta? W artykule wyjaśniamy, jak wyglądają decyzje dotyczące refundacji, jakie są różnice między podejściem EMA i FDA oraz dlaczego Elevidys budzi tak ogromne emocje.
- Dlaczego Elevidys nie jest refundowany? Wyjaśniamy decyzje EMA i kryteria Ministerstwa Zdrowia.
- Terapia genowa za 17 mln zł. Dlaczego rodzice wciąż muszą prowadzić zbiórki?
- Stanowisko Rzecznika Praw Pacjenta. Co wynika z oficjalnych wyjaśnień urzędu?
Czym jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD)?
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to ciężka, rzadka choroba genetyczna, która niemal wyłącznie dotyka chłopców. Wynika z mutacji w genie dystrofiny – białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni. Bez niego włókna mięśniowe stopniowo obumierają.
Pierwsze objawy pojawiają się zwykle między 2. a 5. rokiem życia. Należą do nich m.in.:
- osłabienie mięśni,
- trudności z bieganiem, chodzeniem po schodach i wstawaniem z podłogi,
- powiększenie łydek (pseudohipertrofia),
- opóźnienia ruchowe,
- zaburzenia uczenia się.
W późniejszych latach choroba prowadzi do utraty samodzielnego chodzenia, a następnie do ciężkich powikłań ze strony serca i układu oddechowego. DMD jest chorobą postępującą i śmiertelną, a celem leczenia jest spowolnienie jej przebiegu.
Jak tłumaczy w rozmowie z naszym serwisem Biuro Rzecznika Praw Pacjenta:
– Pacjenci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) to głównie chłopcy chorujący na rzadką, postępującą chorobę genetyczną powodującą osłabienie mięśni, trudności z poruszaniem się, problemy z sercem i oddychaniem, a często również zaburzenia uczenia się.
Na DMD choruje m.in. ceniony za poczucie humoru influencer Wojtek Sawicki, który dodaje otuchy innym chorym i walczy o prawa osób z niepełnosprawnością.
Lek za 17 milionów złotych
Chodzi o terapię genową Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), opracowaną przez firmę Sarepta. Lek został dopuszczony warunkowo w USA dla części pacjentów z DMD, jednak jego cena przekracza 3 miliony dolarów – czyli w przeliczeniu nawet ponad 12 mln złotych za jednorazową terapię.
W Polsce co roku pojawia się kilka dużych internetowych zbiórek na terapię Elevidys. Najczęściej pojawia się kwota ok. 17 mln zł, uwzględniająca koszty leczenia, transportu i dodatkowych procedur medycznych. Zbiórki mają bardzo emocjonalny charakter, a rodzice podkreślają, że każda zwłoka może skrócić okno terapeutyczne dla dziecka.
I chociaż trudno dziwić się rodzicom, że chcą wykorzystać każdą możliwość leczenia, część lekarzy i instytucji zdrowia publicznego zwraca uwagę, że skuteczność leku – według europejskich kryteriów – jest wciąż niewystarczająco udowodniona.
Dlaczego lek nie jest refundowany? Rzecznik odpowiada
Przede wszystkim lek Elevidys nie został dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej. Europejska Agencja Leków (EMA) negatywnie oceniła dostępne dane kliniczne.
– Europejska Agencja Leków (EMA) rekomendowała Komisji Europejskiej odmowę dopuszczenia leku Elevidys wskazując, że brak jest dowodów na długoterminową skuteczność leku – przeprowadzone badanie nie wykazało, że Elevidys miał wpływ na zdolności ruchowe po 12 miesiącach – informuje Rzecznik Praw Pacjenta.
EMA uznała, że różnice między grupą otrzymującą lek a placebo były zbyt małe i statystycznie nieistotne. Jak podkreśla RPP, decyzja ostatecznie nie należała do niego:
– Realizacja polityki lekowej leży w kompetencjach Ministra Zdrowia. Przy podejmowaniu decyzji o refundacji leku w Polsce bierze się pod uwagę szereg kryteriów określonych w ustawie o refundacji. Rzecznik Praw Pacjenta nie uczestniczy w tym procesie.
Jak zwraca uwagę, w ostatnim czasie nie wpływały jakiekolwiek skargi w zakresie dostępności do leczenia tej grupy pacjentów.
Źródło: Pacjenci
