Nowa nadzieja w leczeniu raka trzustki. FDA chce zatwierdzić lek w rekordowym tempie

Rak trzustki – dlaczego potrzebujemy przełomu?

Choć rak trzustki stanowi raptem 3–3,5 proc. wszystkich nowych diagnoz onkologicznych, odpowiada już za 7 proc. zgonów nowotworowych w Unii Europejskiej, co plasuje go na 4. miejscu po raku płuca, jelita grubego i piersi. W Stanach Zjednoczonych sytuacja jest jeszcze bardziej dramatyczna: 66 440 nowych przypadków i 51 750 zgonów prognozowanych na 2024 r. czynią z niego 3. najczęstszą przyczynę śmierci z powodu raka, a skumulowane 5-letnie przeżycie wszystkich chorych wynosi zaledwie 13 proc.

W Polsce, według najnowszej prognozy Krajowego Rejestru Nowotworów, w 2024 r. raka trzustki rozpozna się u ok. 3,9 tys. osób, a liczba zgonów może przekroczyć 5 tys. – mimo że to tylko 2–3 proc. wszystkich zachorowań, będzie odpowiadał za ponad 5 proc. zgonów onkologicznych. Typowy pacjent z chorobą uogólnioną przeżywa tylko 6-8 miesięcy, a przy przerzutach 5-letnie przeżycie spada do 3 proc. 

Źródła zgodnie wskazują dwa główne powody tak ponurych statystyk: późne wykrycie, bo nowotwór długo „milczy”, dając objawy dopiero przy uogólnieniu. Kolejną kwestią jest wrodzona oporność guza na standardową chemioterapię, która przez dekady pozostawała praktycznie niezmieniona. Dlatego pojawienie się leków celowanych (jak daraksonrasib) budzi tak wielkie nadzieje, mogąc wreszcie przełamać barierę krótkiego przeżycia.

Sprawdź też: Przełom w leczeniu raka trzustki. Szczepionka mRNA może zrewolucjonizować terapię

Daraksonrasib – jak działa pierwszy naprawdę celowany lek?

Nowa cząsteczka firmy Revolution Medicines “wycisza” zmutowane białka RAS, napędzające wzrost 90 proc. guzów trzustki. Zablokowanie tego molekularnego "gazu” zatrzymuje podział komórek nowotworowych i — co najważniejsze — działa także w rzadkich mutacjach, na które wcześniejsze terapie były bezradne.

Przeczytaj również: Przełom w walce z HIV. Naukowcy odkryli przeciwciało, które neutralizuje wirusa

Wyniki badań: dwukrotnie dłuższe przeżycie i cofanie się guzów

W pilotażowym badaniu fazy 1 daraksonrasib podano 83 pacjentom po nieudanej chemioterapii. 29 proc. guzów wyraźnie się zmniejszyło, a u ponad 90 proc. choroba przestała postępować. Mediana przeżycia wzrosła do 15,6 miesiąca — około dwukrotnie więcej niż przy dotychczasowych schematach. Preparat nie jest wolny od działań niepożądanych (95 proc. pacjentów zgłaszało objawy, 35 proc. poważne), ale onkolodzy podkreślają, że skala korzyści jest bezprecedensowa. 

Obecnie trwa globalne badanie fazy 3 RASolute 302 z udziałem 460 chorych; jego wyniki poznamy w 2026 r.

Sprawdź też: Przełom w onkologii. Nowa terapia może trwale zniszczyć komórki rakowe

Co dalej – kiedy lek trafi do pacjentów i co to oznacza w Polsce?

Daraksonrasib otrzymał od FDA status Breakthrough Therapy i unikatowy „Commissioner’s National Priority Voucher”, który może skrócić formalną ocenę z 12 do 1 miesiąca. Jeśli regulator utrzyma tempo, pierwsze recepty w USA są możliwe już na początku 2026 r.

Dla polskich chorych droga jest dłuższa — potrzebne będzie dopuszczenie EMA, a potem negocjacje cenowe z AOTMiT. Onkolodzy szacują jednak, że jeśli faza 3 potwierdzi wyniki, lek może znaleźć się w programie lekowym nawet w ciągu dwóch lat. Do tego czasu:

• warto rozważać włączenie do trwających badań klinicznych,
• pacjenci z mutacją KRAS mogą już dziś wykonać badanie molekularne, by sprawdzić kwalifikację,
• kluczowe pozostają szybka diagnostyka i wsparcie żywieniowe, które zwiększają szanse na zakwalifikowanie do nowych terapii.

Zobacz też: Programy lekowe w Polsce. „System działa dzięki misji świadczeniodawców”

 

źródła: