Od nietrafionej chemii do medycyny szytej na miarę. Co powinno się zmienić w leczeniu raka?

Diagnostyka molekularna, koszt czy inwestycja?

Podstawą skutecznego i nowoczesnego leczenia onkologicznego jest dziś dokładna identyfikacja molekularnego profilu nowotworu.

 – Właściwa diagnostyka na samym początku generalnie obniża koszty leczenia i poprawia jego ostateczne wyniki. Zostało to udowodnione we wszystkich nowotworach – już na początku stanowczo zaznaczył prof. Piotr Rutkowski, przewodniczący zarządu głównego Polskiego Towarzystwa Onkologicznego. - Przeanalizowałem grupę nowotworów, którymi się zajmuję – różnica wynosiła 5000 euro w przeliczeniu na pacjenta na korzyść droższej diagnostyki, ponieważ późniejsze leczenie okazywało się tańsze – dodał.

Ekspert podkreślił, że inwestowanie w silną diagnostykę molekularną od samego początku, choć drogie, to w rzeczywistości ogranicza koszty na samym końcu. Zwrócił jednak uwagę, że pomimo dostępności testów, nie są wykorzystywane, z wyjątkiem bardzo indywidualnych testów.

- Należy właściwie wykorzystywać ścieżkę ambulatoryjną u pacjentów. Dotyczy to chociażby nowotworów BRCA-zależnych, ale mamy też nowotwory BRCA-zależne u mężczyzn. Podstawowa diagnostyka, jak na przykład oznaczanie mutacji BRAF w czerniaku czy BRCA u chorych na raka piersi,  powinna odbywać się na etapie wstępnej diagnozy. Mamy podejrzenie nowotworu i od razu zlecamy te testy. Zostaną one wykonane po zidentyfikowaniu choroby, co zapobiegnie konieczności trzykrotnego wzywania pacjenta na wizytę – podkreślił prof. Rutkowski. - Wiemy, że niektórzy pacjenci są leczeni nadmiernie. Standardowym przykładem jest test biologiczny w raku piersi, który weryfikuje sens podania chemioterapii i pozwala jej uniknąć, gdy w większości przypadków jest po prostu zbędna – dodał ekspert.

Badania w raku endometrium

Ogromną rolę tych badań widać również w ginekologii onkologicznej. W raku endometrium precyzyjne badania molekularne są niezbędne.

 – Badania genetyczne w raku endometrium są refundowane – wiążą się z hospitalizacją lub wstępną diagnozą inwazyjną z biopsją endometrium czy też leczeniem operacyjnym. Jeżeli jednak diagnoza w postaci immunohistochemii przeprowadzana jest w zakładach patomorfologii, nie jest ona refundowana, z wyjątkiem placówek posiadających akredytację Polskiego Towarzystwa Patologów. Być może dlatego niektóre placówki nie podpisują umów z laboratoriami genetycznymi, a opierają się na współpracy z zakładami histopatologii. Być może to jest powód, dla którego w ogóle nie zlecają takich badań, ponieważ nie są one tam refundowane – nakreśliła sytuację dr Anna Dańska-Bidzińska, zastępczyni kierownika Kliniki Ginekologii Onkologicznej NIO-PIB. - Warto byłoby w jakiś sposób scentralizować taką diagnostykę, aby była przeprowadzana w określonych placówkach – dodała, zauważając potrzebę lepszej organizacji systemu.

Nieco inaczej wygląda sytuacja w raku jajnika. 

- Tu sytuacja w zakresie diagnostyki podstawowej wygląda lepiej. Prowadzimy badania w kierunku patogennych mutacji w genach BRCA1 i BRCA2 – to standard od prawie 10 lat. Prowadzimy też testy genetyczne metodą NGS pod kątem leczenia oraz by zidentyfikować rodziny wysokiego ryzyka. Brakuje jednak refundacji dodatkowych badań, np. testów w kierunku HRD (zaburzeń rekombinacji homologicznej). Sytuacja się poprawia – jeszcze kilka lat temu mutacje BRCA badano u maksymalnie 50% pacjentek, a dziś ten odsetek zlecanych badań przekracza 70% - powiedziała dr Dańska-Bidzińska.

Brak właściwej diagnostyki molekularnej jest problemem dla pacjentek i lekarzy, zwłaszcza przy kwalifikowaniu do programu lekowego. 

- Zdarzają się sytuacje, w których pacjentka ma wskazania medyczne do programu, ale z powodu braku wczesnej diagnostyki molekularnej, czas oczekiwania na diagnozę się wydłuża. Jej stan ogólny pogarsza się na tyle, że ostatecznie nie kwalifikuje się do programu, który restrykcyjnie wymaga dobrej kondycji pacjenta – wyjaśnia dr Dańska-Bidzińska. - Opóźnienia decydują o stracie szansy na immunoterapię. Zdarza się, że pacjentki trafiają do naszego ośrodka referencyjnego bez jakiejkolwiek wcześniejszej oceny molekularnej. Teoretycznie moglibyśmy wdrożyć leczenie uniwersalne, jednak pozbawieni bylibyśmy danych o jego potencjalnej skuteczności. Zlecamy więc badania od zera, co znów wydłuża cały proces – podkreśla onkolożka.

O potrzebie wykonywania testów HRD mówił także prof. Rutkowski.

- Polska dysponuje w koszyku całkiem dobrą diagnostyką molekularną, ale ośrodki zwyczajnie z tego koszyka nie korzystają. Brakuje finansowania badań HRD w ramach kwalifikacji do programów lekowych, np. profilowania genomowego dla raka jajnika, które zresztą mogłoby być też finansowane przez samych producentów danych leków celowanych. Taki element diagnostyczny to "być albo nie być" dla tej terapii – podkreślił ekspert.

Rak pęcherza wymaga wczesnej diagnostyki

Z kolei dr Wiesław Bal, kierownik Oddziału Chemioterapii Dziennej w Gliwicach, odniósł się do nowotworów układu moczowego, w których diagnostyka molekularna odgrywa nieco inną rolę. 

– Jeśli chodzi o nowotwory pęcherza moczowego, diagnostyka molekularna nie odgrywa aż tak kluczowej roli u tych pacjentów. Właściwie jedyne, co musimy ocenić to status PD-L1 dla pewnej grupy pacjentów, których możemy leczyć kompleksowo. Wydaje się, że głównym problemem w przypadku raka pęcherza jest dość długa diagnostyka wstępna – powiedział dr Bal i zaakcentował problem opóźnień w diagnostyce, które potem rzutują na możliwości leczenia. - Podanie nawet najlepszych i najnowocześniejszych leków na zaawansowanym etapie choroby zawsze jest działaniem spóźnionym.

- Diagnostyka molekularna powinna być powiązana z refundowaną technologią. W rzeczywistości bywa różnie, ponieważ po prostu nie chcemy wstrzymywać tych procesów i wydawać negatywnych decyzji refundacyjnych, jeśli takiej diagnostyki nie ma. Powiedzmy sobie szczerze, ta (pełna) diagnostyka pojawia się dopiero po kilku latach – ripostował Mateusz Oczkowski, dyrektor Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji w Ministerstwie Zdrowia. - Gdybyśmy chcieli wprowadzić taki "złoty model", w którym diagnostyka idzie w parze z technologią ukierunkowaną molekularnie, musielibyśmy prawdopodobnie podjąć wiele negatywnych decyzji refundacyjnych.

Koszty ukryte i bariery w dostępie

Skuteczność najnowocześniejszych terapii często rozbija się o bariery organizacyjne. Joanna Frątczak-Kazana, wicedyrektorka Fundacji Onkologicznej Alivia, zwróciła uwagę na narzucone z góry przepisy. 

– Jaki jest w ogóle sens refundowania samej terapii, skoro badanie kwalifikujące nie jest refundowane? Możemy się cieszyć, że mamy zrefundowany lek, ale potrzebujemy przecież badań, aby móc pacjenta do niego zakwalifikować. Jeśli mowa o programie lekowym, dostarczenie prywatnych badań jest niemożliwe, bo system na to nie pozwala. Dostęp do nowoczesnych terapii w Polsce z roku na rok jest coraz lepszy. Niemniej jednak, nie możemy godzić się na sytuację, w której same terapie są refundowane, ale niezbędne do nich badania diagnostyczne już nie – powiedziała Frątczak-Kazana. - Środowisko pacjentów ma ogromną nadzieję, że w ramach obecnej sieci onkologicznej, chorzy leczeni w ośrodkach o niższym poziomie referencyjności - bądź tam, gdzie na co dzień programów lekowych nie ma - będą mogli w nich bezpiecznie uczestniczyć. To by przede wszystkim znacząco zwiększyło dostępność leczenia – dodała Frątczak-Kazana, przypominając, że ważną kwestią jest dostępność leczenia bliżej miejsca zamieszkania. 

Apteczna rewolucja i wyzwania budżetowe

W odpowiedzi na oczekiwania pacjentów, którzy chcieliby mieć bardziej dogodny dostęp do terapii, Mateusz Oczkowski zapowiedział, że potrzebna jest dyskusja nad zmianą organizacyjną. 

– Chcemy stworzyć model wypisywania leków na receptę dla pacjenta, aby mógł je otrzymać w aptekach – wyjaśnił model leczenia bliżej pacjenta po to, by ten nie musiał pokonywać czasem setek kilometrów tylko po to, by otrzymać lek, który mógłby otrzymać w najbliższej aptece. Oczkowski wyjaśnił, że z punktu widzenia wydolności systemu nie musi więc być więcej ośrodków, po prostu potrzebujemy lepszej organizacji tego samego leczenia, które otrzymuje pacjent. - Zmiana ta dotyczyłaby pacjentów stabilnych przyjmujących celowane leki doustne. Oczywiście wymaga to stworzenia szczelnego, monitorowanego środowiska, aby był jeden lekarz, jeden ośrodek, jedna apteka, jeden pacjent, tak aby recepta nie była dublowana – dodał Mateusz Oczkowski.

Ukryte koszty choroby nowotworowej

Diagnostyka i terapia onkologiczna generują ogromne koszty, ale te koszty są nie tylko po stronie płatnika, czyli NFZ, ale także po stronie pacjenta i instytucji, które są zobowiązane do np. wypłacania zasiłków w trakcie niezdolności do pracy. Zwróciła na to uwagę Anna Kupiecka, prezeska Fundacji "Onkocafe - Razem Lepiej". 

– W 2050 roku co trzeci obywatel będzie miał ponad 60 lat. Wielochorobowość, a w tym nakładające się na nią choroby nowotworowe, często o gwałtownym i zabójczym przebiegu, to przeogromny koszt, który na nas nieuchronnie czeka – zaznaczyła Kupiecka. - Środki przeznaczone na zdrowie wracają z czasem pod postacią korzyści dla PKB i budżetu państwa. Jeśli zainwestujemy w sprawną organizację leczenia i w profilaktykę, jeśli zainwestujemy w wyleczenie konkretnego pacjenta, to ten pacjent będzie mógł dalej budować nasze PKB. Jeśli spojrzymy na pacjentki leczone z powodu raka piersi, to w samym 2024 roku wydatki ZUS-u na zasiłki z tytułu zwolnień lekarskich pochłonęły 209 milionów złotych – dodała Kupiecka.

Prezeska Onkocafe wskazała absurd oszczędzania na właściwej diagnostyce, która determinuje celowane leczenie.

– Koszt chemioterapii – pomijając już nawet ogromne koszty leczenia jej uciążliwych skutków ubocznych – to około 17 000 złotych, a wykonanie diagnostycznego testu to jednorazowy wydatek rzędu 9 000 złotych. Z prostej rachuby widać korzyść; obecnie AOTMiT podjął się dogłębnej analizy tej sprawy, wniosek powrócił bowiem do ponownej oceny w Agencji – powiedziała Kupiecka. 

Terapie dopasowane do pacjenta: leki i nowoczesna radioterapia

Holistyczne podejście do pacjenta oznacza sprawne łączenie innowacyjnych leków z osiągnięciami dzisiejszej technologii. Prof. Krzysztof Składowski, konsultant krajowy w dziedzinie radioterapii onkologicznej, wyjaśnił nowe zastosowania napromieniania.

 – Stereotaktyczna radioterapia, to bardzo precyzyjna forma leczenia, którą można porównać do bezkrwawego usunięcia komórek rakowych, a więc leczenie znacznie przyjemniejsze dla pacjenta, bezpieczne i komfortowe – wskazał. Zaznaczył, że nowoczesna interwencja radiacyjna jest krótka i przede wszystkim ma bardzo niskie ryzyko powikłań, jeśli w ogóle jakieś są. 

Jak zgodnie przyznali paneliści, polska onkologia ma dziś dostęp do znakomitych technologii leczniczych. Jednak misją na nadchodzące lata jest naprawa organizacyjnych fundamentów – tak, by wysoce specjalistyczna diagnostyka, koordynacja badań i elastyczna ścieżka pacjenta mogły w pełni nadążyć za innowacjami.