System leczenia hemofilii wymaga zmian. Eksperci: konieczne jest jak najszybsze zapewnienie dostępu do nowoczesnego leczenia
Kompleksowa opieka nad dorosłymi pacjentami oraz pilne zwiększenie dostępu do nowoczesnych, już zarejestrowanych terapii w leczeniu hemofilii to jedne z najważniejszych wyzwań systemowych zawartych w opublikowanym niedawno dokumencie „System leczenia hemofilii w Polsce
– rekomendacje zmian”. Autorzy rekomendacji podkreślają także konieczność personalizacji leczenia, zapewnienia ciągłości terapii pacjentom przechodzącym z opieki pediatrycznej do systemu dla dorosłych oraz wzmocnienia roli wyspecjalizowanych ośrodków. W materiale wskazano także ogromną rolę dialogu pomiędzy kluczowymi interesariuszami systemu ochrony zdrowia. Zaprezentowane postulaty to część najnowszych rekomendacji, które powstały w wyniku dyskusji zorganizowanej przez Komitet ds. Ochrony Zdrowia Federacji Przedsiębiorców Polskich w lutym 2026 roku. Dokument zawiera diagnozę organizacji systemu leczenia hemofilii i wyznacza kierunki, w których decydenci powinni podążać, aby usprawnić jego funkcjonowanie.
System jest stabilny, ale wymaga zmian
Obecnie w Polsce system opieki nad pacjentami z hemofilią bazuje na dwóch programach – pierwszy
z nich to program polityki zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024-2028” (NPLCH), drugi to program lekowy B.15 „Zapobiegania krwawieniom u dzieci z hemofilią A i B”.
Jak wskazują eksperci, ten system daje solidne podstawy opieki, ale nie nadąża za postępem medycyny – szczególnie w zakresie dostępu dorosłych pacjentów do innowacyjnych terapii.
– Mamy straszliwe opóźnienie w stosunku do bogatych krajów Europy Zachodniej, Stanów Zjednoczonych czy Japonii – mówił w czasie dyskusji prof. dr hab. n. med. Jerzy Windyga, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych w Instytucie Hematologii i Transfuzjologii.
Personalizacja leczenia
Praktycy kliniczni zwracają uwagę, że lecząc dorosłych pacjentów, nie mają dziś dostępu do pełnego wachlarza terapii. To ogranicza możliwość dopasowania leczenia do konkretnej osoby. W praktyce wielu chorych nadal musi przyjmować czynnik krzepnięcia dożylnie – nawet 150–180 razy w roku. To duże obciążenie, które wyraźnie pogarsza jakość życia.
– U części chorych to w ogóle nie jest wykonalne. Oni mają z czasem bardzo zniszczone żyły i ten dostęp jest bardzo ograniczony. (…) Bywa, że chory jest kłuty po kilkanaście razy, zanim uda się znaleźć odpowiednią żyłę – tłumaczył prof. dr. hab. n. med. Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Jednocześnie nie każdy kwalifikuje się do nowych terapii, a część pacjentów woli leczenie dożylne. Dlatego – jak podkreślają eksperci – lekarz powinien mieć wybór, aby móc wspólnie z pacjentem dobrać terapię do jego potrzeb. – Chciałbym, żeby decyzja o sposobie leczenia była wynikiem rozmowy lekarza z pacjentem bądź oczywiście z rodzicami, opiekunami prawnymi w przypadku dzieci i wyborem między tak naprawdę kilkoma lekami, bo wtedy możemy wybrać to, co jest najlepsze dla pacjenta – mówił prof. Windyga.
Nowoczesne leczenie to nowe życie
Klinicyści podkreślają, że leczenie hemofilii nie może dziś ograniczać się do zapobiegania krwawieniom. Pacjenci powinni żyć tak długo jak osoby zdrowe i jak najlepiej funkcjonować na co dzień – bez bólu
i ograniczeń. Taką zmianę przynoszą nowoczesne terapie, które w ostatnich latach zmieniły sposób leczenia choroby. Chodzi przede wszystkim o czynniki krzepnięcia o przedłużonym działaniu oraz leczenie podskórne. Jak podkreślają pacjenci, dzięki nim odzyskują komfort życia i mogą funkcjonować prawie jak osoby zdrowe.
– Odkąd jestem w badaniu [klinicznym – przyp. red.], jestem zdrowym człowiekiem. (…) Jestem w stanie zrobić wszystko i nie jest to opłacone żadnym wylewem – opowiadał Wiktor Wadowski, pacjent, który od 2016 r. leczył się podskórnym przeciwciałem monoklonalnym w badaniu klinicznym.
Terapie podskórne działają inaczej niż tradycyjne leczenie – wspierają naturalne mechanizmy krzepnięcia krwi. Lek podaje się rzadziej i w prostszy sposób, dlatego taka profilaktyka jest łatwiejsza w codziennym życiu. Jest też bardziej skuteczna – ogranicza liczbę krwawień, a u części pacjentów niemal całkowicie je eliminuje. Dzięki temu chroni narządy ruchu przed trwałymi uszkodzeniami, które są częstym powikłaniem hemofilii. Eksperci są zgodni, że te terapie zmieniają standard leczenia hemofilii.
