Nowy lek na liście refundowanej. Rzadka choroba dotyka tylko 10 tys. Polaków
Miastenia to choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do zaburzeń w przekazywaniu impulsów nerwowych, co powoduje zwiększoną męczliwość mięśni. Od 1 stycznia 2025 r. chorzy zyskają dostęp do innowacyjnej terapii. Nowy lek trafi na listę leków refundowanych.
Od stycznia nowy lek na miastenię będzie refundowany
Program lekowy B.157, dedykowany osobom z uogólnioną postacią miastenii, został rozszerzony o rawulizumab. Lek będzie stosowany jako uzupełnienie standardowego leczenia u pacjentów z seropozytywną postacią choroby. Co więcej, lek ten trafi na listę refundowanych leków.
To ogromny krok naprzód, ponieważ dotychczasowe leczenie jest nieskuteczne. Innowacyjna terapia jest dużą szansą na lepsze życie.
Czy miastenia jest niebezpieczna?
Pacjentów z uogólnioną postacią miastenii dotyka osłabienie mięśni ustno-gardłowych, co przekłada się na trudności w jedzeniu i mówieniu. Osłabienie mięśni kończyn sprawia, że proste codzienne czynności, takie jak ubranie się czy przygotowanie posiłku, stają się niemożliwe.
Choroba ta może stanowić zagrożenie życia, ponieważ w przypadku nagłej niewydolności oddechowej, tzw. przełomu miastenicznego, konieczna jest hospitalizacja na oddziale intensywnej terapii. W Polsce z miastenią żyje blisko 10 tys. osób. Choroba ta utrudnia normalne funkcjonowanie, często nie pozwalając m.in. na pracę zawodową.
Pierwszy objaw miastenii
Opadające powieki są pierwszym objawem choroby u około 70% osób z miastenią. Do pozostałych objawów zaliczamy też słabe mięśnie twarzy, zmniejszoną mimikę twarzy, zaburzone mówienie, gryzienie, połykanie, duszności. Objawy dotyczą również mięśni rąk i nóg.
- U większości pacjentów z miastenią występuje ptoza, czyli opadanie powiek. Jest to też najczęściej pierwszy objaw miastenii. U ponad połowy pacjentów z izolowanymi objawami ocznymi (najczęściej ptozą) wraz z postępem choroby rozwijają się objawy uogólnione, wynikające z zajęcia mięśni szkieletowych innych niż oczne. Zajęte mogą być mięśnie odpowiadające za mowę i wtedy w miarę mówienia mowa staje się coraz bardziej niewyraźna lub nosowa. Gdy męczliwość dotyczy mięśni odpowiedzialnych za gryzienie, żucie i połykanie, pacjenci mają problemy z jedzeniem, często się krztuszą" - mówi w rozmowie z Medonetem dr n. med. Ewa Sobieszczuk.
