Szpiczak plazmocytowy: terapia CAR-T to „game changer”, na który czekają pacjenci
Szpiczak plazmocytowy uważany jest za chorobę nieuleczalną. Walka z nią polega na razie na mozolnym przesuwaniu linii obrony. Jednak jest terapia, która budzi wielkie nadzieje, bo przynosi spektakularne rezultaty. Chodzi o terapię CAR-T.
- Terapię CAR-T podaje się tylko raz. Uwalnia to chorego od ciągłego przyjmowania leków i wizyt w szpitalu, pozwalając na powrót do normalnego życia
- Mimo że szpiczak uchodzi za chorobę nieuleczalną, terapia CAR-T daje szansę na bardzo długą remisję, a u około 33% chorych w zaawansowanym stadium – nawet na wyleczenie
- W Polsce działa już 15 szpitali przygotowanych do podawania CAR-T. Choć terapia jest początkowo droga, docelowo przynosi systemowi oszczędności, ponieważ eliminuje gigantyczne koszty wieloletniego leczenia podtrzymującego
Czym jest szpiczak plazmocytowy?
Szpiczak plazmocytowy, nazywany też szpiczakiem mnogim, to nowotwór złośliwy układu krwiotwórczego. Wywodzi się on z komórek plazmatycznych w szpiku kostnym, które w zdrowym organizmie odpowiadają za produkcję przeciwciał i naszą odporność. W przebiegu choroby komórki te zaczynają się namnażać sposób niekontrolowany, wypierając zdrowy szpik. Prowadzi to najczęściej do bolesnych uszkodzeń kości, niedokrwistości, niewydolności nerek oraz drastycznego spadku odporności, co skutkuje częstymi infekcjami.
Chorobę tę rozpoznaje się przede wszystkim u osób starszych. Zdecydowana większość, bo około 90 proc. przypadków, dotyczy pacjentów po 50. roku życia, a średni wiek w momencie postawienia diagnozy wynosi około 70 lat. Zdarza się jednak, że z nowotworem tym mierzą się również osoby znacznie młodsze, nawet około 30-tki. W Polsce każdego roku diagnozuje się około 2-3 tysięcy nowych przypadków.
Przełom w leczeniu szpiczaka
Z medycznego punktu widzenia szpiczak wciąż pozostaje chorobą nieuleczalną i ma charakter nawrotowy, co oznacza, że okresy wycofania objawów przeplatają się ze wznowami. Diagnoza ta przestała być jednak wyrokiem, a szpiczak stał się chorobą przewlekłą. Dzięki nowoczesnym metodom leczenia, takim jak wielolekowe terapie celowane, przeszczepienia szpiku, przeciwciała dwuswoiste czy innowacyjna terapia CAR-T, pacjenci mogą żyć przez wiele lat – często ponad dekadę – zachowując przy tym dobrą jakość życia. I właśnie technologia CAR-T – polegająca na genetycznym „programowaniu” własnych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem – budzi największe nadzieje na tzw. funkcjonalne wyleczenie. Klinicyści są gotowi, ośrodki mają doświadczenie, a pacjenci czekają na decyzje o refundacji, które mogą zmienić wyrok śmierci w życie z chorobą pod kontrolą.
Koniec z życiem od dawki do dawki
Największą barierą w dotychczasowym leczeniu szpiczaka była jego wieloliniowość i konieczność ciągłego przyjmowania leków. Standardowe terapie wymagają regularnych wizyt w szpitalu, zastrzyków lub codziennego przyjmowania tabletek, co na dłuższą metę wycieńcza organizm i psychikę chorego. CAR-T zmienia ten model.
- Terapia CAR-T ma swoje wyzwania logistyczne, operacyjne, różne, także cenowe, ale jest to terapia, która poza najwyższą skutecznością, ma również taką przewagę, że jest to terapia „once and done”, to znaczy podana raz, nie wymaga terapii kontynuowanej. Każda inna terapia przeciwszpiczakowa wymaga jakiejś terapii ciągłej – co miesiąc, czy to w formie tabletki czy zastrzyku. Tutaj tego nie ma – wyjaśnia prof. Dominik Dytfeld z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
Dla pacjenta oznacza to nie tylko powrót do zdrowia w sensie biologicznym, ale przede wszystkim powrót do normalnego życia. Jak podkreślają eksperci, czas po podaniu CAR-T jest często określany przez chorych jako najlepszy okres od momentu postawienia diagnozy.
Czy szpiczak przestanie być śmiertelny?
Choć oficjalnie szpiczak nadal uznawany jest za chorobę nieuleczalną, dane płynące z ośrodków światowych, w tym z University of Chicago Medicine, dają podstawy do optymizmu. Kluczem jest głębokość remisji, jaką udaje się uzyskać dzięki zmodyfikowanym limfocytom T. Prof. Andrzej Jakubowiak z University of Chicago wskazuje na fakty, które jeszcze dekadę temu wydawałyby się mrzonką.
- Jesteśmy prawie pewni, że będzie większa proporcja z długotrwałymi funkcjonalnymi wyleczeniami, gdzie ten czas remisji będzie bardzo długi. Dlatego warto o to walczyć, żeby to było dostępne dla polskich pacjentów. Prawdopodobnie dochodzi do wyleczenia około 33% pacjentów leczonych CAR-T w bardzo zaawansowanym szpiczaku. Jeżeli tego rodzaju stwierdzenie się pojawiło, to warto o tym pamiętać, bo to może być nawet bardziej skuteczne we wcześniejszych liniach leczenia – zauważa prof. Andrzej Jakubowiak.
Lekarze apelują, by nie traktować CAR-T wyłącznie jako „terapii ostatniej szansy”. Im wcześniej zostanie ona zastosowana, tym lepszej jakości są limfocyty pacjenta, co bezpośrednio przekłada się na skuteczność walki z nowotworem.
„Nie mamy podłogi, ale mamy doświadczenie”
W debacie publicznej często pojawia się obawa, czy polski system ochrony zdrowia udźwignie tak zaawansowaną technologię. Hematolodzy zapewniają jednak, że polskie ośrodki są już na to gotowe, a specjaliści m.in. z Poznania czy Lublina od lat z powodzeniem stosują CAR-T w leczeniu chłoniaków i białaczek. Prof. Lidia Gil z Uniwersytetu Medycznego w Lublinie uspokaja, że logistyka, choć trudna, jest już opanowana.
- Jesteśmy gotowi, myślę, organizacyjnie, logistycznie, wiemy jak zarządzać działaniami niepożądanymi. Wiemy jak organizacyjnie podejść do leczenia szpiczaka, bo to nie będzie banalny problem, to jest pewne wyzwanie logistyczne. Każdy ośrodek, który się tego podejmie, będzie musiał przygotować się w sposób taki organizacyjny do tego, ale absolutnie to jest w zasięgu naszych możliwości – zapewnia prof. Lidia Gil.
W Polsce funkcjonuje obecnie 15 akredytowanych ośrodków podających CAR-T, a kolejne czekają na certyfikację. Zdaniem ekspertów docelowa liczba około 20 placówek w pełni zabezpieczy potrzeby polskich pacjentów, zapewniając im dostęp do leczenia blisko miejsca zamieszkania. Problemem nie jest brak kadr czy sprzętu, ale „pękający w szwach” system. Lekarze przyjmują dziś nawet dziesięciokrotnie więcej pacjentów niż kilkanaście lat temu, co jest paradoksalnym efektem sukcesu medycyny i wydłużenia życia chorych.
Dlaczego CAR-T się opłaca?
Terapia CAR-T budzi emocje ze względu na swoją cenę, jednak klinicyści zwracają uwagę na szerszy kontekst farmakoekonomiczny. Choć jednorazowy koszt jest wysoki, eliminuje on wydatki na wieloletnie, niezwykle drogie leczenie podtrzymujące, hospitalizacje i zarządzanie skutkami ubocznymi tradycyjnej chemioterapii.
- To jest na samym początku duży wydatek, duże koszty, ale potem przez lata duża część pacjentów w tym leczeniu nie ma objawów, albo jest na tańszym leczeniu, i może normalnie funkcjonować. Przez te np. pięć lat to już prawdopodobnie zysk ekonomiczny” – argumentuje prof. Jakubowiak.
Obecnie polscy pacjenci i lekarze czekają na kluczowe decyzje refundacyjne dotyczące preparatów w ramach terapii CAR-T, które mogłyby być stosowane już od drugiej linii leczenia. To otworzyłoby drogę do nowoczesnego standardu opieki, który w krajach Europy Zachodniej staje się coraz popularniejszy.
