Brak refundacji tej terapii w hemofilii jest jak czytanie przy lampie naftowej. Polska na szarym końcu Unii Europejskiej

• Polska jest jedynym krajem w UE bez dostępu do profilaktyki podskórnej dla całej populacji dorosłych chorych z hemofilią A bez inhibitora
• Pełny dostęp do nowoczesnych leków umożliwia personalizację terapii i w odczuwalny sposób poprawia jakość życia chorych
• Roche Polska od czterech lat stara się o dostęp do tej innowacyjnej terapii, inicjując otwarty dialog na temat leczenia

Personalizacja terapii kluczem do wyższej jakości życia

Współczesna hematologia stawia na indywidualne podejście do chorego. Dostęp do wszystkich aktualnie zarejestrowanych leków w hemofilii umożliwia pełną personalizację leczenia, czyli precyzyjne dopasowanie rodzaju terapii do indywidualnych potrzeb, stanu zdrowia i stylu życia pacjenta. Dzieci w dużej mierze mają już zapewniony dostęp do nowoczesnego leczenia, jednak dorośli pacjenci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem (których jest większość) pozostają bez odpowiednich narzędzi terapeutycznych. Klinicyści wskazują na potrzebę zachowania ciągłości leczenia u dorastających dzieci oraz na konieczność leczenia starszych pacjentów ze zniszczonymi stawami. 

– Chcielibyśmy mieć dostęp do terapii już zarejestrowanych i nowocześniejszych, bo w Polsce nadal ich nie ma. W przypadku hemofilii ciężkiej wciąż brakuje nam dostępu do terapii podskórnych dla pacjentów. Cała Europa stosuje te leki, a my nie. Ci, którzy mają bardzo trudne wkłucia dożylne, ci, u których porty dożylne wywołują infekcje, oraz ci, którzy muszą przyjmować czynnik codziennie – to m.in. grupy, które mogłyby skorzystać z tych nowych terapii. Zapewnienie dostępu przez państwo nie jest wcale aż tak wielkim wysiłkiem finansowym – zaznacza dr n. med. Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie.

– Po zastosowaniu terapii podskórnych w badaniu klinicznym terapii podskórnej prawie 82% pacjentów zostało uwolnionych od krwawień. Poprawiła się ich jakość życia, uwolnili się od dożylnych podań leków. Terapia podskórna jest niezwykle skuteczna – mówi dr n. med. Justyna Kozińska z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Wydziału Lekarskiego Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Przekłada się to bezpośrednio na lepsze wyniki kliniczne oraz poprawę jakości życia. Niezależnie od mechanizmu działania leku nadrzędnym celem pozostaje skuteczne zapobieganie krwawieniom oraz ochrona stawów przed nieodwracalnymi uszkodzeniami, co pozwala pacjentom zachować sprawność i pełną aktywność.

Powrót do starej terapii jak czytanie przy lampie naftowej

Mimo postępu medycznego polscy dorośli pacjenci z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem wciąż zderzają się z barierą braku dostępu do nowoczesnych opcji terapeutycznych.

– Dzieci i rodzice dzieci z hemofilią A mają możliwość wyboru terapii – czy to będzie terapia dożylna, czy podskórna. W przypadku dorosłych już tego nie ma. Dla młodych dorosłych mamy możliwość przedłużenia terapii podskórnej dla tych pacjentów pediatrycznych, którzy wchodzą w dorosłość, czyli po 18. roku życia. Z kolei w hemofilii B opcje terapeutyczne w pediatrii są nadal ograniczone – mówi prof. Wojciech Młynarski, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Hematologii i Onkologii Dziecięcej.

O tym, jak wygląda życie z hemofilią dorosłej osoby, opowiada Sławomir Szewczyk, pacjent: 

– Choruję na hemofilię A. W ramach profilaktyki muszę trzy razy w tygodniu przyjmować dożylnie czynnik VIII - mówi pacjent. 

- Mimo leczenia cierpię na samoistne wylewy do stawów i postępującą artropatię hemofilową, przez co ból towarzyszy mi każdego dnia. Mam 38 lat i jestem już po operacji endoprotezy kolana. Trzy tygodnie temu miałem tak silny wylew do stawu skokowego, że mimo podania czynnika i kroplówki przeciwbólowej wymiotowałem z bólu, a do dziś noga nie odzyskała pełnego zakresu ruchu.

Z powodu stanu zdrowia pan Sławomir musiał zrezygnować z pracy kierowcy i przebranżowić się na technika elektroradiologa. ZUS kwestionował jego zwolnienie lekarskie i odmówił mu zasiłku rehabilitacyjnego, o co nadal toczy się spór w sądzie. Obecnie pracuje w firmie rodzinnej, co daje mu pewną elastyczność w gorsze dni.

Jak zmieniłoby się jego życie, gdyby otrzymał lek? 

– Zmieniłoby się wiele w mojej głowie. Mógłbym sobie pozwolić na większą swobodę planowania. Czułbym się spokojniej psychicznie. Nie miałbym krwawień. W tym miesiącu cztery razy kłuła mnie wykwalifikowana pielęgniarka, bo nie mogła się wkłuć do żył – wyznaje pacjent.

– Ta terapia rozwiązała problem hemofilii w moim życiu – przyznaje Wiktor Wadowski, również pacjent chorujący na hemofilię A, który jednak brał udział w badaniu klinicznym i będzie nadal mógł otrzymywać  lek podskórnie. – Dla kogoś, kto spróbował leczenia podskórnego, podawanie czynnika dożylnie jest jak czytanie książki przy lampie naftowej.

Polska jako niechlubna wyspa w Europie

Polska jest ostatnim krajem w Unii Europejskiej bez dostępu do profilaktyki podskórnej, np. emicizumabem, w tej grupie chorych. Sytuacja ta mocno kontrastuje ze standardami światowymi – na świecie z leku korzysta już 30 000 pacjentów. Terapia jest refundowana w 116 krajach, a w 72 z nich w obu wskazaniach – zarówno dla pacjentów z inhibitorem, jak i bez niego.

– Jesteśmy jedynym krajem UE, gdzie nie ma dostępu do emicizumabu dla pacjentów dorosłych. Wygoda nie jest jedyną zaletą formy podskórnej, najważniejszy jest compliance, czyli utrzymanie celu terapeutycznego. Walczymy o brak powikłań, czyli m.in. krwawień – podkreśla Krzysztof Adamcewicz, dyrektor Działu Strategii Rozwoju Rozwiązań Roche Polska.

Cztery lata starań o wyrównanie standardów opieki

Działania na rzecz zmiany tej sytuacji trwają nieprzerwanie od lat. Leków podskórnych, stosowanych w leczeniu hemofilii jest cztery, a wkrótce pojawi się piąty. Żaden jednak nie jest dostępny dla polskich dorosłych. Jak wskazuje Adamcewicz, Roche Polska od ponad czterech lat podejmuje konsekwentne kroki, aby zapewnić pacjentom z ciężką i umiarkowaną hemofilią A bez inhibitora dostęp do profilaktyki podskórnej. Jak dodaje przedstawiciel Roche Polska, lek jest obecny na rynku już od ośmiu lat. Wydawałoby się, że chodzi głównie o pieniądze, ale dr Michał Seweryn, wiceprezes EconMed i współautor raportu pt. „Systemowa analiza organizacji i funkcjonowania leczenia pacjentów z hemofilią wraz z implementacją”, uważa, że nie to jest powodem. 

– Wydatki bezpośrednie NFZ to pokaźna część budżetu, o której musimy myśleć. Ale chory, w zależności od swojego stanu, również generuje koszty. To np. utracona produktywność i koszty zwolnień. Nasze państwo jest trochę hipokrytą. Mówi: „myśl o przyszłości, zadbaj o emeryturę, badaj się profilaktycznie”, ale w obszarze myślenia o chorobie nie myśli o przyszłości – ocenia dr Michał Seweryn. 

– Koszty choroby są o wiele większe, bo to nie tylko koszt leków. Innowacyjne terapie to swego rodzaju inwestycja w przyszłość. Z jednej strony buduje się narrację, że jesteśmy 20. gospodarką świata i powinniśmy konsumować dobrobyt, ale z drugiej strony mamy do czynienia z sytuacją taką jak w hemofilii – dziwi się dr Seweryn. – Ci chorzy to element, który generuje również zyski dla gospodarki, a ich jakość życia przekłada się na ciężar ekonomiczny.

– MZ mówi, że terapia jest bardzo droga, więc nas na nią nie stać – relacjonuje Krzysztof Adamcewicz. Jednocześnie dodaje, że emicizumab jest jedynym lekiem w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii, którego cena spadła (z 264 zł na 196 zł), podczas gdy tradycyjne czynniki osoczowe drożeją. Kupuje się coraz więcej czynnika (krzepnięcia – przyp. red.) - jego zapotrzebowanie nieustannie rośnie. Wydajemy na niego coraz więcej; to wzrost o ok. 300% w porównaniu z 2020 rokiem.

– Czynniki krzepnięcia to ogromne dobrodziejstwo, ale to nie jest złoty środek. Gros pacjentów, mimo stosowania leku, ma krwawienia. Nawet powyżej 4–5 razy w miesiącu. Taka terapia podskórna została wpisana przez WHO na listę leków podstawowych – przypomina dr Kozińska.

Pediatrzy leczą hemofilię jak trzeba, teraz kolej na dorosłych 

Jak przekonują klinicyści, w pediatrii niemal wszystko, co potrzebne w leczeniu hemofilii, jest dostępne. Jednak dorośli nie mają takich samych możliwości.

 – Jako lekarze dorosłych nie chcielibyśmy psuć tego, co zrobili pediatrzy, którzy wspaniale zaopiekowali się pacjentami. Nasi pacjenci żyją coraz dłużej, ale w związku z tym będą mieli też dodatkowe choroby – mówi dr Zdziarska.

Od Ministerstwa Zdrowia oczekuje się przede wszystkim przełamania biurokratycznej postawy „nie da się” i podjęcia konstruktywnego dialogu. Strona wnioskująca liczy na wolę polityczną oraz wspólne wypracowywanie rozwiązań zamiast zasłaniania się przeszkodami systemowymi. Kluczowym postulatem jest również wprowadzenie sztywnego, z góry określonego limitu budżetowego na program leczenia. Dzięki takiemu rozwiązaniu regulator i NFZ nie muszą obawiać się niekontrolowanego wzrostu kosztów, ponieważ ryzyko ewentualnych przekroczeń finansowych bierze na siebie strona wnioskująca. Ponadto oczekuje się odejścia od losowego, wybiórczego kwalifikowania pacjentów w oparciu o mocno ograniczone kryteria na rzecz wdrożenia systemowego leczenia chorych charakteryzujących się ciężkim fenotypem krwotocznym.

– Im dłużej zwlekamy z wprowadzeniem innowacji w leczeniu, tym gorzej dla pacjenta – podsumowuje dr Seweryn.