Przełom w dostępie do leków. Polpharma otwiera pierwszą w kraju platformę leków RNA
W Starogardzie Gdańskim ruszyła inwestycja, która ma szanse zmienić polski sektor farmaceutyczny. Grupa Polpharma uruchomiła nowoczesną platformę służącą do opracowywania i produkcji innowacyjnych leków opartych na technologii RNA. Dzięki temu Polska dołącza do grona państw, które rozwijają najbardziej zaawansowane technologie terapeutyczne na świecie. Dla pacjentów oznacza to dostęp do najnowocześniejszych leków m.in. na raka, choroby neurodegradacyjne czy neurologiczne.
- Polpharma to jedyna w Polsce firma, która łączy produkcję substancji czynnej i gotowego leku RNA
- Inwestycja buduje niezależność Europy od azjatyckich dostawców w kluczowym sektorze biotechnologii
- Nowe terapie uderzają w przyczynę chorób genetycznych, dając nadzieję tam, gdzie inne leki zawodzą
Pełna niezależność technologiczna
Uruchomiona Polska Platforma Technologii RNA to projekt całkowicie unikalny na skalę naszego kraju. Łączna wartość tej inwestycji wynosi aż 238,7 mln zł. Znaczna część tej kwoty (około 152 mln zł) to wkład własny Polpharmy, natomiast 86,7 mln zł stanowi dofinansowanie ze środków publicznych, w tym od Agencji Badań Medycznych oraz NCBiR.
Największym wyróżnikiem nowej infrastruktury w Starogardzie Gdańskim jest jej kompleksowość, określana mianem „end-to-end”. Oznacza to, że cały proces powstania leku odbywa się w jednym miejscu. Rozpoczyna się od syntezy substancji czynnej (API), przechodzi przez rozwój procesów i rygorystyczną kontrolę jakości, a kończy na wyprodukowaniu gotowego do podania pacjentowi produktu leczniczego. W tym modelu Polpharma stała się jedynym w Polsce podmiotem, który łączy rozwój substancji czynnej i produktu końcowego w dziedzinie, jaką jest RNA. Dodatkowo, nowoczesna linia wykorzystuje systemy jednorazowe (Single Use Systems), co zapewnia gigantyczną elastyczność – fabryka może produkować zarówno małe partie leków, jak i bardzo duże wolumeny.
Jak właściwie działają leki RNA?
Rozwój technologii RNA jest uznawany za jeden z najważniejszych przełomów w całej współczesnej medycynie. Aby zrozumieć to zjawisko, warto wyjaśnić mechanizm działania tych terapii. Klasyczne leki, które wszyscy znamy, najczęściej łagodzą objawy chorób lub starają się zwalczać nieprawidłowe białka, które już powstały w organizmie. Leki oparte na RNA działają zupełnie inaczej. Uderzają w przyczynę choroby, czyli na poziomie genów. Najprościej rzecz ujmując: leki te ingerują w informację genetyczną lub proces jej odczytywania. Dzięki nim naukowcy mogą zmienić „instrukcję” produkcji białek w komórkach lub zablokować powstawanie tych, które są dla nas szkodliwe i wywołują chorobę.
- Tradycyjne leki działają w taki sposób, że łączą się z naszym białkiem i w ten sposób hamują, na przykład, jego chorobotwórcze działanie. Leki RNA działają dużo wcześniej, czyli na etapie informacji genetycznej, ale tutaj też bardzo ważna informacja, one nie zmieniają naszego DNA. Działają na poziomie przepisywania informacji z naszego DNA do mechanizmów, które tworzą to białko w taki sposób, że to białko w niej nie powstaje. Czyli zatrzymujemy powstawanie białka chorobotwórczego – mówi dr Katarzyna Malik, szef działu R&B Polpharma.
W efekcie organizm pacjenta sam zaczyna wytwarzać prawidłowe białka (lub przestaje produkować te toksyczne). Mechanizm ten jest tak skuteczny, że bardzo często wystarcza do całkowitego zahamowania rozwoju choroby. Tradycyjne terapie pozostają w tyle.
Koniec uzależnienia od importu z Azji
Do tej pory globalny rynek technologii RNA oraz produkcja niezbędnych w nich oligonukleotydów były zdominowane przez firmy spoza Unii Europejskiej, przede wszystkim z rynków azjatyckich. Inwestycja Polpharmy zmniejsza tę zależność od importu zagranicznego. Buduje w ten sposób europejską, ale przede wszystkim polską suwerenność technologiczną oraz wzmacnia nasze bezpieczeństwo lekowe. Sebastian Szymanek, prezes Grupy Polpharma, podkreśla, że ambicją firmy jest rozwijanie i bezpośrednie wdrażanie technologii przyszłości właśnie w Polsce. Dzięki temu nasz kraj zyskuje kompetencje i własność intelektualną, przestając być wyłącznie odbiorcą innowacji, a stając się ich współtwórcą na arenie międzynarodowej.
– Uruchomienie linii do opracowywania leków opartych na RNA to inwestycja unikalna – jedyna tego typu działająca instalacja w kraju – która przekłada się na realne wzmocnienie bezpieczeństwa lekowego i suwerenności technologicznej. Dzięki współpracy z partnerami naukowymi oraz wsparciu środków publicznych możemy budować w Polsce kompetencje niezbędne, by konkurować w najbardziej zaawansowanych obszarach farmacji – mówi Sebastian Szymanek.
Nadzieja dla pacjentów. Jakie choroby będziemy leczyć inaczej?
Dla milionów pacjentów oraz całego systemu ochrony zdrowia rozwój platformy RNA niesie ogromne nadzieje. Terapie te stanowią ratunek zwłaszcza w przypadkach, w których tradycyjna medycyna wyczerpała już swoje możliwości. Leki RNA znajdą zastosowanie m.in. w neurologii, nowoczesnej kardiologii, hepatologii (chorobach wątroby) czy w skomplikowanych chorobach metabolicznych. Zwiększają one mocno szanse na skuteczne leczenie schorzeń o podłożu genetycznym oraz ułatwiają precyzyjne celowanie w określone mechanizmy w naszych komórkach. Co niezmiernie ważne, wspomniana elastyczność nowej fabryki pozwoli na sprawną produkcję krótkich serii leków celowanych w tzw. choroby rzadkie, ratując życie pacjentom, o których wielki przemysł często zapomina. Obecnie na świecie trwa wyścig technologiczny, głównie z państwami azjatyckimi. Państwa, które dziś opanują i wdrożą produkcję leków RNA, będą czerpać z tego korzyści gospodarcze i zdrowotne przez najbliższe dekady. Inicjatywa realizowana przez Grupę Polpharma, która dostarcza rocznie 400 mln opakowań leków, sprawia, że Polska buduje swoją pozycję w obszarze terapii zaawansowanych.
