Badania kliniczne – czemu służą i jakie są ich etapy?
Badania kliniczne – definicja
Badania kliniczne to badania naukowe przeprowadzane z udziałem ludzi, których celem jest ocena skuteczności danego leku bądź technologii medycznej. Są głównym sposobem, w jaki naukowcy dowiadują się, czy nowe metody leczenia, urządzenia medyczne czy testy diagnostyczne są bezpieczne i skuteczne. Często badanie kliniczne służy ustaleniu, czy nowa terapia jest bardziej efektywna i/lub ma mniej skutków ubocznych niż terapia standardowa. Inne badania kliniczne sprawdzają sposoby zapobiegania problemom zdrowotnym czy sposoby wczesnego wykrywania chorób, zanim pojawią się objawy. Badanie kliniczne może również próbować ustalić, jak poprawić jakość życia osób chorujących przewlekle.
Każde badanie kliniczne musi być przeprowadzane zgodnie z międzynarodowymi procedurami. W Polsce wymaga się, aby przed ich rozpoczęciem naukowcy uzyskali pozwolenie Niezależnej Komisji Bioetycznej oraz Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych Ministra Zdrowia. Zgoda jest wydawana po szczegółowej ocenie dokumentacji składanej wraz z wnioskiem, zgodnie z Rozporządzeniem Ministra Zdrowia z dnia 12 października 2018 r.
Badanie kliniczne – założenia
Przed rozpoczęciem badań klinicznych tworzony jest protokół, czyli plan zawierający opis sposobu przeprowadzenia badania. Zawiera on zasady określające, kto może, a kto nie może w nim uczestniczyć, nazywane są one kryteriami kwalifikowalności i opisują cechy, które muszą być wspólne dla wszystkich uczestników (są to m.in. rasa, wiek, płeć, stadium rozwoju choroby, wcześniej stosowane metody leczenia). Każde badanie kliniczne jest ściśle monitorowane, śledzony jest każdy jego etap.
Główne założenia każdego badania klinicznego obejmują:
etykę – badania kliniczne muszą być prowadzone przy udziale ochotników, którzy dobrowolnie zgłaszają chęć udziału w testach, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i z poszanowaniem zasad Deklaracji Helsińskiej,
jasny, istotny cel naukowy,
informowanie uczestników badania o wszystkich istotnych kwestiach testów, bezpieczeństwo osób uczestniczących w badaniach powinno być naczelną zasadą każdego badania klinicznego,
przestrzeganie protokołu,
poufność danych i właściwe przechowywanie dokumentacji medycznej.
Badania kliniczne – rodzaje
Istnieją dwa zasadnicze rodzaje badań klinicznych:
Badania obserwacyjne – testy, podczas których badacze przez pewien czas monitorują grupę ochotników, nie próbując wdrażać specjalnego leczenia, a następnie wyciągają wnioski na temat przebiegu choroby. Dopiero dalsze badania mogą potwierdzić wyniki badań obserwacyjnych.
Badania eksperymentalne – testy, podczas których naukowcy świadomie interweniują i kontrolują przebieg badań. „Złotym standardem” klinicznych badań eksperymentalnych jest badanie randomizowane kontrolowane. Randomizacja oznacza, że każdy uczestnik badania jest losowo przydzielany do otrzymywania testowanego sposobu leczenia lub placebo. Pacjenci otrzymujący stanowią grupę kontrolną, co pozwala naukowcom wyizolować i zbadać efekt leczenia otrzymanego przez drugą grupę.
Prawidłowo przeprowadzane badania kliniczne charakteryzują się podwójnie ślepą próbą oznacza to, że osoby biorące udział w eksperymencie nie wiedzą czy otrzymują lek, czy placebo, również naukowcy nie wiedzą, jakie leczenie jest stosowane dla danego podmiotu.
Badania kliniczne – etapy
Wyróżnia się następujące etapy badań klinicznych:
Badanie kliniczne fazy 1 – pierwsza faza badań klinicznych ocenia ich bezpieczeństwo. Ukończenie tego etapu może zająć od kilku tygodni do kilku miesięcy i angażuje co najmniej 20 zdrowych ochotników. Celem tych badań jest ocena wpływu testowanego leku na ludzi zdrowych, którzy nie mają żadnych istotnych schorzeń.
Badanie kliniczne fazy II – ocenia ona skuteczność badanych substancji czy terapii. Obejmuje kilkuset pacjentów, którzy mogą odnieść korzyści z udziału w eksperymencie. Aby wykluczyć oczekiwania pacjentów lub badaczy wpływające na interpretację wyników, badania tej fazy powinny być przeprowadzane na tzw. ślepej próbie.
Badanie kliniczne III fazy – ta faza testów klinicznych porównuje ryzyko i korzyści płynące z badań. Ma ona za zadanie uwidocznienie mniej powszechnych skutków ubocznych lub długoterminowych komplikacji. III faza badań klinicznych obejmuje zwykle od kilkuset do kilku tysięcy pacjentów i może trwać latami, dostarczając naukowcom odpowiedniego poziomu informacji, które pomogą określić, czy korzyści ze stosowania leku bądź terapii przewyższają ewentualne ryzyko.
Badania postkliniczne – czasami konieczne są badania „fazy IV”, które kontynuują obserwację pacjentów przez długi okres, w celu zebrania informacji na temat długoterminowych pozytywnych i negatywnych skutków terapii.
