Jeden zastrzyk i zły cholesterol masz z głowy!
Czy można wyłączyć gen, który reguluje tzw. zły cholesterol? Okazuje się, że tak. W badaniu z udziałem 10 osób naukowcy wykorzystali technikę edycji genów, dzięki której u badanych o ponad połowę obniżony został poziom cholesterolu LDL. Efekt utrzymał się przez 6 miesięcy.
Preparat obniżający poziom cholesterolu?
W Wielkiej Brytanii i Nowej Zelandii przeprowadzono badanie, w którym wzięły udział osoby z dziedziczną chorobą, powodującą bardzo wysoki poziom cholesterolu LDL. Jego autorami byli naukowcy z firmy Verve Therapeutics z Bostonu. Pacjentom podano preparat, który zdaniem naukowców może skutecznie obniżyć poziom tzw. złego cholesterolu.
Na czym polegało badanie?
Badacze z Verve Therapeutics jednorazowo wstrzyknęli osobom biorącym udział w badaniu lek VERVE-101. Preparat ten dezaktywuje w wątrobie gen kodujący białko PCSK9, rozkładający enzymy usuwające cholesterol we krwi. Brak tego genu powoduje, że zwiększa się ilość wspomnianych enzymów i obniża się też poziom cholesterolu LDL czyli tzw. złego cholesterolu. To właśnie cholesterol LDL zwęża tętnice i blokuje dopływ krwi do serca, mózgu i powoduje zawały serca i udary mózgu.
O terapii już dziś mówi się, że może być rewolucyjna – istnieje szansa, że dzięki niej w przyszłości znacznie zmniejszy się liczba zgonów z powodu ataku serca.
Pacjenci biorący udział w badaniu byli w wieku od 29 do 69 lat. Uczeni podali im różne dawki leku. U trzech pacjentów, którzy otrzymali dużą dawkę leku, znacznie zmniejszyło się wysokie stężenie cholesterolu LDL. U dwóch pacjentów poziom LDL zmniejszył się o 39% i 48%. U pacjentach, który otrzymał najwyższą dawkę leku, LDL zmniejszył się o 55%.
Efekt utrzymywał się przez pół roku.
W trakcie badania edytowano geny
Uczeni skorzystali z technologii base editing, dzięki której mogli edytować genom. Wcześniej umożliwiała to metoda CRISPR-Cas9. Base editing działa na podobnej zasadzie o CRISPR-Cas9 – umożliwia wykonywanie precyzyjnych zmian w genie i jednocześnie nie uszkadza podwójnych nici DNA.
Rok temu za pomocą tej metody doprowadzono do remisji białaczki u nastoletniej dziewczyny. W tym przypadku jednak materiał genetyczny edytowano poza organizmem.
Tego rodzaju leczenie wciąż wymaga dalszych badań. Wciąż pojawia się wiele pytań dotyczących bezpieczeństwa badania. U uczestników badania pojawiły się skutki uboczne np. ból głowy, gorączka i objawy grypopodobne.
U dwóch na dziesięciu badanych wystąpiły groźne problemy zdrowotne – uczestnik, który otrzymał wysoką dawkę leku, dzień później miał zawał serca. Co gorsze, druga z osób zmarła – w tym przypadku stwierdzono, że przyczyną mogła być zaawansowana choroba pacjenta.
