Rewolucja w terapii autoimmunologicznej. Gliwice jako pierwsze na świecie podały CAR-T na twardzinę
W Gliwicach dokonał się prawdziwy przełom w medycynie. Lekarze Narodowego Instytutu Onkologii po raz pierwszy na świecie podali allogeniczne komórki CAR-T pacjentce z twardziną układową – ciężką chorobą autoimmunologiczną, dla której dotychczas brakowało skutecznych terapii. To krok, który może zmienić leczenie nie tylko nowotworów, ale również wielu schorzeń autoimmunologicznych.
- Gliwice jako pierwsze na świecie podały allogeniczne CAR-T chorej na twardzinę układową
- Terapia była częścią badania klinicznego finansowanego przez Bristol-Myers Squibb
- Pacjentka to 44-letnia kobieta ze Śląska, wcześniej leczona wieloma metodami
- To pierwszy przypadek użycia CAR-T poza onkologią w gliwickim ośrodku
- Pierwsze wyniki badań CAR-T w chorobach autoimmunologicznych są bardzo obiecujące
Nowy rozdział w historii CAR-T
Gliwicki ośrodek ma duże doświadczenie w terapii CAR-T – wcześniej zastosowano ją już u 74 pacjentów z nowotworami hematologicznymi. Po raz pierwszy jednak komórki te podano osobie z twardziną układową, czyli chorobą autoimmunologiczną prowadzącą do włóknienia skóry i narządów oraz uszkodzeń naczyń krwionośnych.
Tym razem wykorzystano CAR-T wyprodukowane nowatorską metodą. To ogromny krok, bo dotąd CAR-T stosowano przede wszystkim w leczeniu chłoniaków i białaczek.
– CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T (…) Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej – wyjaśnia prof. Sebastian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w gliwickim oddziale Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowego Instytutu Badawczego.
Obecnie trwają intensywne prace, by terapię tę stosować także w nowotworach litych oraz w chorobach autoimmunologicznych – od tocznia po miopatie zapalne.
Przeczytaj też: Twardzina – przyczyny, objawy, diagnostyka, leczenie
Przełom terapeutyczny w chorobach autoimmunologicznych
Badania z ostatnich lat sugerują, że CAR-T może działać spektakularnie również poza onkologią. Jak podkreśla prof. Giebel:
– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia (…), idiopatyczne miopatie zapalne czy twardzinę układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii (…) pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy.
To właśnie z myślą o takich pacjentach rozwijane są komórki CAR-T pochodzenia allogenicznego – pobierane od zdrowych dawców. Pozwalają skrócić proces wytwarzania, co ma kluczowe znaczenie przy rosnącej liczbie wskazań.
Przeczytaj też: Choroby autoimmunologiczne: zmiana perspektywy i walka ze stygmatyzacją
Allogeniczne CAR-T – gotowe, szybsze, przełomowe
Dotychczas w praktyce klinicznej wykorzystywano produkty autologiczne, czyli wytwarzane z komórek pobranych od pacjenta. To procedura kosztowna i czasochłonna. Stąd pomysł na CAR-T allogeniczne.
– Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie (…) Takie podejście może sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu i wyzwaniom logistycznym w terapii CAR-T – wyjaśnia profesor.
Gliwice uczestniczą w jednym z pierwszych badań klinicznych, w których testowana jest właśnie taka postać terapii. 6 października podano ją pierwszej na świecie osobie z twardziną układową.
Pacjentka po dwóch tygodniach obserwacji została wypisana do domu w dobrej formie.
Rygorystyczne kwalifikacje i kolejne pacjentki
Badanie prowadzone jest we współpracy hematologów z Gliwic i reumatologów ze Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, gdzie pacjentka pozostaje pod stałą kontrolą.
– Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia – wyjaśnia dr Aleksandra Zoń-Giebel, prywatnie żona prof. Sebastiana Giebla.
Co ważne – do leczenia zakwalifikowano już kolejną pacjentkę z twardziną układową. Jej infuzję zaplanowano na najbliższe tygodnie.
