Nowe leki dają pacjentom kilkanaście lat życia. Polska hematologia czeka na zmianę zasad w szpitalach

• Liczba pacjentów leczących się w programach hematoonkologicznych w Polsce wzrosła w dekadę z 5 tysięcy do ponad 20 tys. 
• Brak refundacji schematu PERSEUS w pierwszej linii leczenia szpiczaka to obecnie jedna z największych luk w systemie
• Terapie ograniczone w czasie pozwalają po dwóch latach wyrównać koszty z leczeniem ciągłym i generują oszczędności NFZ

Przełom w farmakoterapii, ale wciąż są grupy pacjentów, które błąkają się po systemie

Ostatnie lata przyniosły duży postęp w leczeniu nowotworów krwi. Hematologia jest wskazywana jako ta dziedzina medycyny, w której niemal co roku dochodzi do przełomu w leczeniu. Wdrożenie innowacyjnych immunoterapii oraz technologii CAR-T zmieniło sytuację pacjentów m.in. z nawrotowymi postaciami chłoniaków. Na skalę tych zmian zwraca uwagę prof. dr hab. n. med. Ewa Lech-Marańda, dyrektor Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie oraz konsultant krajowa w dziedzinie hematologii.

- Postęp w całej hematologii w ciągu ostatnich kilkunastu lat jest ogromny i w wielu obszarach można powiedzieć, że jest wręcz przełomowy. Przykładem takiej grupy chorych mogą być pacjenci na chłoniaki agresywne B-komórkowe, np. chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL), chłoniak grudkowy czy chłoniak z komórek płaszcza (MCL). W tych wskazaniach wprowadzenie do codziennej praktyki klinicznej terapii CAR-T zrewolucjonizowało leczenie chorych z chorobą oporną i nawrotową – zaznacza konsultant krajowa. 

Jednak mimo ogromnych osiągnięć medycyny środowiska pacjenckie przypominają, że na nowe opcje terapeutyczne wciąż czekają osoby z rzadszymi schorzeniami. Przed opóźnieniami w decyzjach refundacyjnych przestrzega Dominik Romiński, prezes stowarzyszenia Kierunek Zdrowie.

- Pacjenci na co dzień bardzo wyraźnie dostrzegają dynamiczny rozwój hematoonkologii, jaki dokonał się w ostatnich latach. Szczególnie przychodzi mi na myśl lista potrzeb hematologicznych (TOP 10), która stanowi wyznacznik obszarów dotąd niezaadresowanych. Jedna z takich pozycji pozostaje bez odpowiedniego wsparcia już od ponad dwóch lat. Mówię tu m.in. o chłoniaku z komórek płaszcza (MCL) czy przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL), w przypadku których brak dostępu do nowej cząsteczki powraca na kolejnych zestawieniach – mówi Dominik Romiński.

Rewolucja w leczeniu szpiczaka i wyzwania pierwszej linii

W szpiczaku plazmocytowym rozwój medycyny pozwala obecnie na wieloletnie opanowanie objawów choroby. Bardzo ważnym momentem dla procesu leczenia jest postawienie diagnozy i podanie najskuteczniejszych leków na samym początku, co podkreśla prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Wskazuje jednocześnie na zalety nowo zarejestrowanych schematów.

- Szpiczak plazmocytowy to choroba, w której dokonał się i stale dokonuje się ogromny postęp. W tym momencie możemy powiedzieć, że optymalne wykorzystanie wiedzy i już zarejestrowanych terapii pozwala większości pacjentów dożyć w dobrej jakości kilkunastu, a nawet 20 lat – podkreśla prof. Dytfeld. - Moment, w którym choroba jest najwrażliwsza, a pacjent najsilniejszy i najmłodszy, to właśnie pierwsza linia leczenia, czyli wtedy gdy rozpoczynamy terapię. To właśnie w tym momencie powinniśmy zastosować leczenie najlepsze, najbardziej skuteczne, najbezpieczniejsze i najlepiej tolerowane. Brak refundacji schematu PERSEUS w I linii dla pacjentów transplantacyjnych to obecnie największa luka w leczeniu szpiczaka w Polsce – dodaje ekspert. 

Schemat PERSEUS to pochodzący z przełomowego badania klinicznego III fazy PERSEUS, nowoczesny, czterolekowy schemat terapii. Stosowany jest w leczeniu pacjentów ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem plazmocytowym (mnogim), którzy kwalifikują się do autologicznego przeszczepienia komórek macierzystych. Opiera się na połączeniu czterech substancji o różnym mechanizmie działania (na schemat Dara-VRd składa się zastosowanie daratumumabu, vortezomibu, rewlimidu i deksametazonu – przyp. red.). Nowoczesne podejście umożliwia dostosowanie długości i intensywności leczenia na podstawie wskaźnika minimalnej choroby resztkowej (MRD).

- Prognozy i dane statystyczne pokazują, że zastosowanie schematu Dara-VRd, transplantacji oraz modulowanego leczenia podtrzymującego (daratumumab + lenalidomid) może zaoferować pacjentowi kilkanaście lat życia wolnego od progresji choroby (PFS). Po raz pierwszy w szpiczaku uzależniamy intensywność leczenia podtrzymującego od statusu minimalnej choroby resztkowej (MRD) – w przypadku uzyskania utrwalonej negatywizacji MRD możemy zdeeskalować leczenie. Z jednej strony chroni to pacjenta przed zbędną toksycznością, z drugiej odciąża system finansowo – przekonuje prof. Dytfeld. 

Terapie ograniczone w czasie jako szansa dla budżetu NFZ

Skuteczniejsze metody leczenia sprawiły, że liczba pacjentów hematologicznych objętych opieką w programach lekowych wzrosła w ciągu dekady z 5 tys. do ponad 20 tys. chorych, a więc czterokrotnie. Wydatki płatnika publicznego na programy hematoonkologiczne sięgają około 2 mld zł rocznie.

- Pacjenci są skutecznie leczeni, żyją znacznie dłużej i akumulują się w systemie przy stosowaniu przewlekłych terapii ciągłych – wyjaśnia Robert Plisko, prezes HT Consulting.

Ekspert przekonuje, że stosowanie leczenia o z góry określonym czasie trwania przyniesie korzyści finansowe budżetowi NFZ, a pacjentom da perspektywę leczenia, którą będzie można określić. W razie nawrotu choroby lub pogorszenia stanu zdrowia, pacjent będzie mógł wrócić do programu lekowego. Taki schemat mógłby być alternatywą do długiej, czasem nieuzasadnionej obecności w drogim programie lekowym. 

Na zalety takiego modelu leczenia zwraca uwagę również Dominik Romiński.

- Chciałbym nawiązać do raportu przygotowanego przez Business Healthcare Institute dotyczącego tzw. terapii określonych w czasie. Rozwiązania refundacyjne zmierzające w tym kierunku wychodzą naprzeciw ogromnej potrzebie systemowej związanej z unikaniem skumulowania pacjentów leczonych przewlekle. Terapia ograniczona w czasie pozwala w bardzo efektywny sposób wyleczyć pacjenta i po pewnym czasie odstawić leki. Taki model jest korzystny zarówno dla systemu – bo koszt terapii bilansuje się już po około 2-3 latach – jak i dla samego pacjenta – mówi Romiński. 

Poradnia a nie szpital powinna być miejscem podania terapii

Eksperci przypominają, że nowoczesne leki charakteryzują się mniejszą toksycznością niż dawna chemioterapia, co umożliwia podawanie ich w trybie ambulatoryjnym. System rozliczeń wciąż jednak motywuje szpitale do przyjmowania pacjentów na oddziałach w ramach hospitalizacji. To najdroższa forma opieki nad pacjentem, o czym przypomina prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Mając do dyspozycji nowoczesne leki należy korzystać z możliwości, jakie dają. Dla budżetu NFZ będzie to duża ulga. 

- W Polsce mamy problem organizacyjny: system nie wykorzystuje potencjału leków ambulatoryjnych. Pacjent zamiast otrzymać lek w poradni, wciąż często musi przechodzić przez izbę przyjęć i być hospitalizowany. W Polsce funkcjonuje około 50 oddziałów hematologicznych posiadających kompleksowe poradnie i stanowiących trzon opieki, oraz ponad 100 poradni specjalistycznych. Część z nich mogłaby bezpiecznie prowadzić leczenie ambulatoryjne. Rozwiązaniem powinno być przesunięcie części świadczeń z hospitalizacji do AOS – apeluje prof. Giannopoulos.

Odpowiedzią na te wyzwania ma być reforma wdrożeniowa oraz uporządkowanie ścieżek pacjenta w całym kraju. Miało się to odbywać w ramach pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, jednak mimo zapowiedzi pilotażu nie ma.  

- Projekt pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej został opracowany przeze mnie we współpracy z ekspertami jeszcze w 2023 r. i przeszedł konsultacje społeczne. Przez ostatnie miesiące udało nam się wypracować ścieżkę finansowania przygotowań w ramach funduszy unijnych FERS (Fundusze Europejskie dla Rozwoju Społecznego – przyp. red.). Projekt ten formalnie rozpoczął się w lipcu 2024 r. i potrwa do 2029 r. W ramach projektu FERS przygotowujemy 19 ścieżek diagnostyczno-terapeutycznych, kryteria referencyjności ośrodków hematologicznych oraz zalecenia dla lekarzy POZ dotyczące diagnostyki i opieki nad pacjentem hematologicznym – mówi prof. Lech-Marańda, mając nadzieję, że pilotaż ruszy jak najszybciej.