Przełom w leczeniu szpiczaka plazmocytowego. Nowe wyzwania polskiej hematologii
Polska hematologia rozwija się w bardzo szybkim tempie, stając się okrętem flagowym rodzimego systemu ochrony zdrowia. Dzięki innowacyjnym terapiom m.in. szpiczak plazmocytowy, niegdyś postrzegany jako wyrok, może wkrótce zyskać miano choroby przewlekłej. Eksperci i pacjenci podkreślają jednak, że kluczem do pełnego sukcesu jest utrzymanie obranej ścieżki refundacyjnej oraz zapewnienie optymalnego leczenia w drugiej linii, gdzie ogromne nadzieje wiąże się z terapiami takimi jak m.in. belantamab mafodotyny.
- Szpiczak plazmocytowy staje się chorobą przewlekłą dzięki bezprecedensowemu postępowi medycyny
- Belantamab mafodotyny stanowi oczekiwany przełom w nieoptymalnej drugiej linii terapii
- Polska może być dumna z dostępu do innowacyjnych cząsteczek onkologicznych. Dziś przewyższa ona już średnią unijną
Polska hematologia z nowoczesnymi terapiami
Rzadko się zdarza, by eksperci swoje wypowiedzi w kierunku Ministerstwa Zdrowia zaczynali od pochwał. Wyjątkiem jest jednak hematologia. Postęp jaki się w tej dziedzinie dokonał w ciągu ostatnich kilku lat jest imponujący, a umieszczanie leków hematologicznych na listach refundacyjnych wywołuje zadowolenie klinicystów.
Jak przypomina dr Jakub Gierczyński, ekspert rynku zdrowia, w pierwszej połowie 2024 r. na 41 nowych cząsteczkowskazań objętych refundacją, aż 7 dotyczyło hematologii. Wśród nich 5 stanowiły wskazania dla nowotworów krwi, a 2 dla pozostałych chorób hematologicznych. W 2020 r. zrefundowano łącznie 152 nowe wskazania, z czego 21 przypadło na obszar hematologii.
Obecnie, dysponując wynikiem 7 zrefundowanych terapii hematologicznych spośród 41 ogółem w połowie bieżącego roku, eksperci liczą na zauważalne przyspieszenie procesów decyzyjnych w kolejnych obwieszczeniach.
Ministerstwo docenia innowacje w hematologii
Według najnowszego raportu W.A.I.T. Indicator, Polska osiągnęła wskaźnik 61% w zakresie dostępu do nowych cząsteczek w onkologii i chorobach rzadkich. Taki wynik plasuje Polskę zdecydowanie powyżej średniej dla państw Unii Europejskiej, która wynosi 51%.
Prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, zauważa z kolei, że na przestrzeni ostatnich pięciu lat zrefundowano 615 cząsteczkowskazań, z czego 109 (18%) dotyczyło szeroko pojętej hematologii.
- Nowoczesne leczenie celowane w ramach programu lekowego B.54 jest dziś jedyną formą ratunku, która bezpośrednio przekłada się na dłuższe przeżycie pacjentów ze szpiczakiem. Aby dodatkowo usprawnić opiekę, szpiczak plazmocytowy jako jeden z siedmiu nowotworów dołączył do pilotażu Krajowej Sieci Hematologicznej, co ma ustandaryzować ścieżki diagnostyczne i przenieść ciężar leczenia w stronę opieki ambulatoryjnej – mówi prof. Lech-Marańda.
Szpiczak jest jak maraton
Postrzeganie szpiczaka plazmocytowego w społeczeństwie przechodzi transformację. Oczywiście z chorobą tą wciąż trzeba żyć ze świadomością, że ma ona charakter nawrotowy. Niemniej jednak postęp technologiczny i doskonałe kwalifikacje polskich specjalistów sprawiają, że wizję kolejnego nawrotu można skutecznie odsunąć w czasie. Łukasz Rokicki, pacjent i prezes Fundacji Carita, zrzeszających chorych, porównuje zmagania ze szpiczakiem do maratonu.
- Niestety, wciąż brakuje na tej trasie wyraźnie wytyczonej, bezpiecznej drogi dla każdego pacjenta. Jednocześnie upada bardzo szkodliwy mit, głoszący, że szpiczak to wyłącznie choroba osób starszych. Analizy wyraźnie wskazują, że grupa pacjentów młodszych stale rośnie, a ci ludzie nie oczekują wyłącznie biologicznego przetrwania - oni pragną normalnie żyć, funkcjonować w społeczeństwie i wrócić do pracy zawodowej - mówi Łukasz Rokicki.
Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie dodaje, że jeszcze nie tak dawno internetowe wyszukiwarki informowały pacjentów, iż szacowane przeżycie wynosi zaledwie 2-3 lata. Dziś sytuacja wygląda zgoła inaczej.
- Taka informacja była dla nowo zdiagnozowanych chorych wysoce traumatyczna. Obecnie, pod warunkiem zachowania ciągłości refundacyjnej dla innowacyjnych leków, środowisko medyczne zaczyna głośno mówić o perspektywie „funkcjonalnego wyleczenia" tej choroby – mówi Romiński.
Eksperci zaznaczają, że chcąc utrzymać pacjentów w jak najdłuższej remisji choroby, nie można pozwolić wyhamować postępu, jaki się dokonał, a przejściowe ograniczenia budżetowe czy niewydolność samego systemu nie mogą być wytłumaczeniem dla braków refundacyjnych. Jak mówią, przestrzeń na konieczne reformy systemowe musi się znaleźć.
Pilna potrzeba drugiej linii leczenia
Choć pierwsza linia leczenia szpiczaka uległa optymalizacji (eksperci pokładają ogromne nadzieje w powszechnym dostępie do skutecznych terapii czterolekowych), to skutkiem ubocznym tego sukcesu jest szybkie wyczerpanie opcji terapeutycznych na dalszych etapach walki z chorobą. Jak zaznacza prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego. Obecnie leczenie pacjentów w drugiej linii jest niepełne i mocno nieoptymalne.
To właśnie w tym miejscu widać pilną potrzebę zabezpieczenia pacjentów innowacyjnymi lekami celowanymi, z naciskiem na belantamab mafodotyny. Lek ten wykazuje doskonałe wyniki u chorych w drugim rzucie terapii, a na celowniku specjalistów znajdują się dwa nowoczesne schematy o wysokiej elastyczności klinicznej.
- W hematologii obowiązuje zasada indywidualizacji leczenia, dlatego nawet w obrębie schematów opartych na belantamabie mafodotynie kluczowa jest dla nas dostępność obu wariantów – wyjaśnia prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów.
Pierwszy z nich, czyli schemat bela-Vd, stanowi połączenie belantamabu z bortezomibem. Choć bortezomib podaje się podskórnie, to przynajmniej na początku terapii wymaga on aplikacji dwa razy w tygodniu.
- Ten model leczenia chętniej proponowalibyśmy pacjentom z agresywnym przebiegiem szpiczaka, z klinicznymi manifestacjami choroby kostnej lub w przypadku zajęcia pozaszpikowego – tłumaczy prof. Giannopoulos. - Z kolei schemat bela-Pd – łączący belantamab z pomalidomidem i deksametazonem – to opcja, którą preferencyjnie stosowalibyśmy w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej. Sam belantamab podawany jest tutaj dożylnie, natomiast dwa pozostałe składniki to leki doustne, co czyni tę terapię znacznie wygodniejszą dla pacjenta. Co ciekawe, choć nie dysponujemy bezpośrednimi badaniami porównawczymi, dane zaprezentowane rok temu podczas zjazdu Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego wskazują, że skuteczność obu tych schematów jest bardzo zbliżona. Co więcej, w badaniach rejestracyjnych bela-Pd wykazał przewagę nad schematami opartymi na daratumumabie – dodaje ekspert.
Jak podkreśla ekspert, w obu przypadkach mówimy o terapiach wysoce skutecznych i gotowych do natychmiastowego zastosowania, ponieważ leki te są dostępne od ręki w aptece szpitalnej. Jak mówi prof. Krzysztof Jamroziak z Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, pierwszy nawrót choroby to potężny wstrząs dla pacjenta, a brak optymalnych schematów dla drugiej linii to dramatyczne wyzwanie również dla samych lekarzy prowadzących.
Inwestycja, która zwraca się z nawiązką
W sferze publicznej nierzadko pokutuje przeświadczenie, że innowacyjne leczenie szpiczaka pochłania gigantyczne środki. Dane NFZ pokazują jednak, że sprawa jest bardziej złożona. Średni koszt skutecznego prowadzenia statystycznego pacjenta z tą chorobą w 2025 r. kształtował się na poziomie ok. 120 tys. zł, co w realiach wysokospecjalistycznej onkologii nie wydaje się wygórowaną kwotą. Z ogólnego budżetu NFZ (217 miliardów złotych na 2026 r.), około 11 mld zł pochłaniają programy lekowe, z czego programy onkohematologiczne dysponują pulą zaledwie 2 mld.
Jak podkreślają eksperci, innowacje zwracają się gospodarce. Leki nabywane we współpracy z przemysłem korzystają z tzw. instrumentów podziału ryzyka, co skutecznie obniża realną cenę terapii ponoszoną przez publicznego płatnika. Dzięki tym mechanizmom podmioty odpowiedzialne wpłaciły z powrotem do NFZ kwotę rzędu 2,5 mld zł w samym 2025 r.
Osoba skutecznie leczona i korzystająca ze skutecznej rehabilitacji odprowadza podatki, tworzy PKB i nie generuje kosztów absencji chorobowych. Z kolei prof. Jamroziak przypomina o nieocenionej roli seniorów powracających do sił – sprawny pacjent w podeszłym wieku potrafi m.in. zaopiekować się wnukami, odciążając tym samym młodsze pokolenie na rynku pracy, a sam nie wymaga zatrudniania zewnętrznych opiekunów. Optymalne leczenie to zatem zysk dla każdego.
