Rodzice dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a prosili o pomoc w Sejmie. Liczy się każda chwila
W Polsce żyje około 400 dzieci cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a. To rzadka, genetyczna choroba, która prowadzi do postępującego i nieodwracalnego zaniku mięśni. Dotyka wyłącznie chłopców – z czasem odbiera im możliwość poruszania się, a ostatecznie także samodzielnego oddychania.
Nadzieję daje nowa terapia genowa opracowana w USA – pierwszy krok ku spowolnieniu choroby. Jej koszt jednak jest ogromny.
Nowa terapia genowa nadzieją dla dzieci z chorobą Duchenne’a
Za oceanem opracowano terapię genową, dzięki której można spowolnić proces tej strasznej choroby. Niestety, koszt leczenia to zawrotna suma – nawet kilkanaście milionów złotych. Rodzice dzieci chorych na dystrofią mięśniową Duchenne’a walczą o każdy dzień ich życia, zbierając środki w internecie. Niektóre zbiórki sięgają rekordowych kwot. Ale to za mało... W ubiegłym tygodniu wielu z nich przyjechało do Sejmu, by zwrócić uwagę polityków na tę sprawę, by prosić o pomoc:
„Jesteśmy sami z chorobą naszych dzieci” – mówił Bartłomiej Liss, ojciec małego Ignasia w tvn24.pl.
„Państwo polskie walczy, żeby każde dziecko żyło, ale jeżeli to dziecko przeżyje, urodzi się, to rodzice są zostawieni na pastwę losu” – to głos Jolanty Pawlak, mamy chorego Maćka.
Przeczytaj też: Dla neurologa choroby rzadkie to codzienność. W Polsce choruje na nie ok. 2,5 mln osób
Senność po jedzeniu? Organizm daje Ci ważny sygnał 19 maja obchodzimy Światowy Dzień Lekarza Rodzinnego. To fundament systemuCodzienność pełna lęku, niepewności i bezsilności
Rodzice tych dzieci opowiadali, jak wygląda ich życie. Każdego dnia muszą patrzeć, jak ich ukochanym maluchom jest pomału coraz gorzej, coraz trudniej:
„Powolna agonia. To jest schyłek tej choroby. Człowiek czeka na dziecko i potem dostaje taką diagnozę i nie może patrzeć na przyszłość swojego dziecka z nadzieją” – powiedziała pani Alicja Orlik, matka chorego Adasia.
Terapia genowa, o której mówią z nadzieją rodzice i lekarze, została już zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych dla chłopców powyżej czwartego roku życia. Choć dane kliniczne są na razie ograniczone, pierwsze wyniki dają powód do ostrożnego optymizmu. “Spowolniłaby nam rozwój choroby. Takie są wstępne wyniki badań” – wyjaśnia prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego w Lublinie.
Dla rodziców to jednak wystarczający impuls, by walczyć. Często trzyma ich tylko wiara.
„My wierzymy, bo to nas po prostu trzyma na siłach” – przyznaje Bartłomiej Liss.
Przeczytaj też: Dziewczynka dostała lek za 9 mln złotych. Nie uwierzysz, co stało się po 20 godzinach
Wszystko w rękach polityków
Koszty tej terapii są jednak gigantyczne. “Uzbieraliśmy w ciągu roku trzy miliony złotych. Tak naprawdę jesteśmy już wykończeni tą zbiórką. 16 milionów na jedno dziecko” – mówi Jolanta Pawlak. Ludzie pytają ich w mediach społecznościowych: „Czy to się opłaca?” Przecież chodzi o życie ich dziecka...
Problem w tym, że amerykańska terapia nie została dopuszczona na rynek unijny i nie podlega refundacji w Polsce. “Rozumiem rodziców, którzy mogą nie znać procedur rejestracyjnych czy szczegółów badań klinicznych” – przyznaje posłanka KO, Agnieszka Gorgoń-Komor.
Rodzice nie przyszli do Sejmu tylko z prośbą o pieniądze. Mają konkretne pomysły na rozwiązania systemowe – od sposobów finansowania leczenia po lepszy dostęp do rehabilitacji. Politycy zapowiedzieli powołanie grup roboczych i spotkania z ekspertami. Muszą jednak działać szybko, „Bo czas nie jest naszym sprzymierzeńcem” – jak podkreślił tata Ignasia.
Przeczytaj też: Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – przyczyny, objawy, diagnostyka, leczenie
Źródło: Fakty TVN, tvn24.pl
