Kolejni pacjenci apelują o możliwość leczenia. W miastenii są leki, ale nie każdy ma do nich dostęp
Nowoczesne terapie biologiczne zmieniły leczenie miastenii i dają szansę na ograniczenie zaostrzeń, odzyskanie sprawności oraz uniknięcie groźnych powikłań. Problem w tym, że jak alarmują pacjenci i eksperci, dostęp do refundowanego leczenia w Polsce pozostaje bardzo ograniczony. Ich zdaniem obecne kryteria programu lekowego nie nadążają za rozwojem medycyny.
- W Polsce z miastenią żyje ponad 11,5 tys. osób, ale z refundowanych terapii biologicznych korzysta dziś tylko ok. 80 pacjentów
- Eksperci alarmują, że obecne kryteria programu lekowego zmuszają część chorych do czekania na pogorszenie stanu zdrowia
- Pacjenci apelują o zmiany w programie lekowym, podkreślając, że stawką jest nie tylko leczenie, ale także normalne życie bez powikłań
Lek jest tylko obietnicą
W Polsce z miastenią gravis żyje ponad 11,5 tys. osób. Układ odpornościowy chorego omyłkowo atakuje połączenia nerwowo-mięśniowe, co objawia się nadmierną męczliwością i osłabieniem mięśni, które nasilają się po wysiłku i wieczorem, a ustępują po odpoczynku. Ta choroba autoimmunologiczna prowadzi do osłabienia mięśni, a w ciężkich przypadkach może powodować niewydolność oddechową i stanowić bezpośrednie zagrożenie życia. Szacuje się, że niemal 20 proc. pacjentów doświadcza tzw. przełomu miastenicznego, a blisko połowa zmaga się z zaostrzeniami choroby. Mimo postępu medycyny z innowacyjnych terapii refundowanych w ramach programu lekowego korzysta obecnie zaledwie około 80 chorych. Zdaniem specjalistów problem nie wynika z braku skutecznych leków, lecz z ograniczeń obowiązującego programu refundacyjnego.
– Jeszcze nigdy pacjenci z miastenią nie mieli tak dużych możliwości terapeutycznych jak dziś. Terapii przybywa lawinowo. Problem polega na tym, że paradoksalnie dla części pacjentów ten postęp medycyny, a jednocześnie dostęp do programu lekowego, pozostaje jedynie obietnicą – mówi Sylwia Łukomska, prezes Stowarzyszenia Miastenia Gravis Face to Face.
Pacjenci muszą czekać na pogorszenie stanu zdrowia
Eksperci zwracają uwagę, że obecnie pacjent może zostać zakwalifikowany do nowoczesnego leczenia dopiero po długotrwałej, nieskutecznej terapii sterydami i lekami immunosupresyjnymi. Dodatkowo w wielu przypadkach konieczne jest wystąpienie przełomu miastenicznego, czyli stanu bezpośredniego zagrożenia życia.
– Terapie biologiczne w miastenii to ogromny postęp w kontroli aktywności choroby. Jednak zapisy programu lekowego ograniczają dostęp dla chorych, którzy wymagają wysokoskutecznego leczenia – podkreśla prof. Monika Adamczyk-Sowa.
Konsekwencje takich zapisów odczuwają sami pacjenci. Aneta Skrzydlewska, pacjentka chorująca na miastenia gravis, odzyskała sprawność dzięki udziałowi w badaniu klinicznym, jednak po jego zakończeniu nie mogła kontynuować skutecznej terapii w ramach refundacji.
– Po raz pierwszy od zachorowania poczułam, że naprawdę żyję. Przestałam bać się wychodzić z domu – wspomina. Dziś, jak przyznaje, musi czekać na pogorszenie stanu zdrowia, aby ponownie móc otrzymać leczenie, które wcześniej okazało się skuteczne.
Sterydoterapia i jej powikłania
Wielu chorych pozostaje na przewlekłej terapii glikokortykosteroidami. Choć leki te pomagają kontrolować objawy, ich wieloletnie stosowanie wiąże się z ryzykiem licznych powikłań, m.in. cukrzycy, osteoporozy, nadciśnienia, zaćmy, jaskry czy zwiększonej podatności na infekcje. Pacjenci zmagają się również z zaburzeniami psychicznymi, depresją oraz skutkami zespołu Cushinga. Prof. Bartosz Karaszewski, konsultant krajowy w dziedzinie neurologii, zwraca uwagę, że współczesna medycyna daje możliwość skuteczniejszego leczenia przy znacznie mniejszym ryzyku działań niepożądanych.
– Program musimy zmienić. Proponuję między innymi, aby w programie uwzględnić problem działań niepożądanych związanych z długotrwałym stosowaniem glikokortykosteroidów – podkreśla konsultant krajowy.
Koszty niewidzialne miastenii to 480 mln zł
Zdaniem neurologów nowoczesne terapie powinny być dostępne wcześniej, zanim dojdzie do nieodwracalnych powikłań lub przełomu miastenicznego.
– Młoda osoba z ciężką postacią choroby może dzięki temu pozostawać bezobjawowa lub skąpoobjawowa przez całe życie. Będzie mogła pracować, mieć dzieci i uniknie komplikacji związanych z długim stosowaniem większych dawek glikokortykosteroidów – zaznacza prof. Bartosz Karaszewski.
Znaczenie zmian podkreślają również dane ekonomiczne. Według raportu „Liczymy się z miastenią” z 2024 r. koszty pośrednie związane z utratą produktywności pacjentów i ich opiekunów wynoszą około 480 mln zł rocznie, a co drugi chory jest w wieku produkcyjnym. Lepszy dostęp do nowoczesnych terapii mógłby ograniczyć hospitalizacje, zmniejszyć liczbę powikłań i pozwolić większej liczbie pacjentów pozostać aktywnymi zawodowo. Pacjenci apelują o pilne zmiany w programie lekowym i dostosowanie go do obecnych możliwości medycyny.
– Za postępem medycyny musi nadążać dostęp do terapii. W miastenii stawką nie jest wyłącznie kontrola objawów choroby. Stawką jest możliwość normalnego życia bez powikłań – podsumowuje Sylwia Łukomska.
