Przełom w leczeniu szpiczaka. Te terapie drugiej linii mogą odmienić los pacjentów
Szpiczak plazmocytowy to nowotwór układu krwiotwórczego, w którym leczenie jest trochę wyścigiem z czasem. Każdy kolejny nawrót choroby zmniejsza możliwości zastosowania skutecznego leczenia, prowadzącego do remisji, a nawroty bywają bardzo agresywne. Medycyna jednak nie ustaje w szukaniu nowych rozwiązań, które mogą zapewnić długotrwały odwrót choroby i poprawić jakość życia chorych. Na horyzoncie refundacyjnym pojawia się terapia drugiej linii, uznana za kluczowe w najnowszym raporcie hematologicznym "Top 10 Hemato 2026". Z nią pacjenci i klinicyści wiążą ogromne nadzieje.
- Szpiczak plazmocytowy to choroba nawrotowa, w której nawroty bywają agresywne. Eksperci i pacjenci apelują o szybką refundację terapii dla drugiej linii
- Przełom w 2. linii to belantamab. Jako swoisty pocisk dostarcza toksynę prosto do komórek nowotworu
- Dla chorych ważna jest jakość życia. Aż 49% pacjentów chciałoby robić zastrzyki samodzielnie w domu
Dlaczego pierwsza linia leczenia to za mało?
Nowoczesne terapie stosowane na samym początku walki z chorobą znacznie wydłużyły życie pacjentów, zamieniając to schorzenie z bardzo agresywnego w chorobę o charakterze przewlekłym. Jednak specyfika tego nowotworu polega na tym, że nawet najbardziej skuteczne i optymalne leczenie z czasem przestaje działać.
- Jeśli uwzględnimy terapie czy leki, które są stosowane w linii pierwszej, to właściwie w dużej mierze terapie, które są formalnie zarejestrowane dla choroby opornej, nawrotowej. Wykorzystujemy je w ramach linii pierwszej. W związku z tym fakt, że chory przechodzi z linii pierwszej do linii drugiej to jest trudny moment – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku UM w Poznaniu, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Z tego powodu znalezienie odpowiednich opcji dla pacjentów opornych m.in. na daratumumab i lenalidomid, czyli standardowo stosowane leki w pierwszej linii, staje się dzisiaj najpilniejszą potrzebą kliniczną. Oznacza to, że pacjent potrzebuje zupełnie nowego, innowacyjnego podejścia.
W drugiej linii "pocisk kierujący"
Wśród opcji ratunkowych dla pacjentów ze szpiczakiem w drugiej i kolejnych liniach na pierwszy plan wysuwa się m.in. leczenie zawierające belantamab mafodotyny.
- Jest to nowa cząsteczka - lek, który po wcześniejszym wycofaniu ponownie wrócił do użycia – mówi prof. Dytfeld. Stosuje się go w terapiach skojarzonych (schematy bela-Vd i bela-Pd), a jego mechanizm działania jest całkowicie nowatorski. – Technologiczną innowację w leczeniu chorych na szpiczaka można w tym przypadku porównać do precyzyjnego pocisku kierującego. Przeciwciało działa jak system naprowadzający, który dostarcza prosto do celu „ładunek wybuchowy”, czyli niszczącą nowotwór toksynę komórkową – dodaje ekspert.
Prof. Dominik Dytfeld wyjaśnia, że innowacyjność belantamabu polega na precyzyjnym dostarczaniu toksyny wprost do komórek nowotworowych (celując w antygen BCMA), co znacząco zwiększa skuteczność leczenia. Najważniejsze atuty tej terapii to przewaga nad standardowym dotychczas leczeniem. Badania DREAMM-7 i DREAMM-8 udowodniły, że lek jest skuteczniejszy od dotychczas stosowanych metod. Lek jest przełomem w 2. linii leczenia szpiczaka plazmocytowego. To kluczowe rozwiązanie dla pacjentów z bardzo ograniczonymi opcjami – zwłaszcza tych opornych na lenalidomid lub wcześniej leczonych daratumumabem.
Spadek szans z każdą kolejną linią
Sytuacja chorych na szpiczaka staje się tym trudniejsza, im dłużej trwa choroba. Prof. dr hab. n. med. Krzysztof Jamroziak, zastępca kierownika Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych WUM, wiceprezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego przestrzega przed brakiem optymalnego leczenia już na wczesnym etapie.
- Wszystkie badania epidemiologiczne polskie, ale również międzynarodowe, pokazują, że każda linia terapii wiąże się niestety z utratą pacjentów. Od pierwszej do drugiej linii różne statystyki pokazują od 20 do ponad 30 proc. chorych. Jeżeli nie będziemy leczyć optymalnie na początku terapii, to potem możemy nie mieć szansy leczyć się ponownie – mówi ekspert.
Tego samego zdania jest prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopulous, kierownik Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Zwraca uwagę, że dla pacjentów starszych i obciążonych chorobami współistniejącymi dostęp do jak najszerszego wachlarza leków (np. skutecznych schematów 4-lekowych bez tradycyjnej chemioterapii) w pierwszej linii pozwala często na bezpieczniejsze i skuteczniejsze dążenie do remisji lub przedłużenia życia, gdy przeszczepienie szpiku jest po prostu niemożliwe.
Jakość życia to priorytet
Z perspektywy pacjentów liczy się nie tylko sama dostępność nowoczesnych leków, ale i wygoda w ich przyjmowaniu. Barbara Leonardi, prezes Myeloma Patiens Europe, a jednocześnie pacjentka chorująca na szpiczaka plazmocytowego, odnosząc się do zagranicznych raportów badających potrzeby osób ze szpiczakiem, wyjaśnia na czym zależy chorym.
- Z perspektywy pacjentów oczywiście interesujemy się leczeniem, ale dla nas najważniejsze jest życie i jego jakość. Szpiczak to choroba, z którą można obecnie funkcjonować przez wiele lat, stąd codzienna wygoda i możliwość łączenia terapii z pracą to absolutna podstawa – mówi Barbara Leonardi.
Co ciekawe, na pytanie, jak bardzo leczenie ich obciąża, niemal 49% pacjentów zadeklarowało chęć przyjmowania leków w formie zastrzyków, jeśli mogliby wykonywać je samodzielnie w domu.
- Pacjenci mówią, że byłoby to dla nich duże odciążenie jeśli chodzi o logistykę. Ale to by było też duże odciążenie dla systemu ochrony zdrowia – podsumowała ekspertka, wskazując, że do kosztu terapii należy włączyć również koszty ponoszone przez pacjentów. To m.in. dojazdy, koszt noclegu, koszt zwolnienia z pracy, by dojechać na terapię.
Ostateczna decyzja i tak w dużej mierze musi należeć do chorych, o czym mówi prof. Giannopoulos, wspominając swoją pacjentkę-seniorkę, która nie chciała obciążać rodziny dowożeniem jej na skuteczniejszą, ale bardziej czaso- i kosztochłonną dla pacjenta terapię.
- Sama zadecydowała, że chce tylko słabą terapię, ale terapię doustną, bo nikt nie będzie jej musiał wozić – powiedział ekspert.
