Komisja Europejska dopuściła nowy lek na glejaka — pierwszy od 20 lat!

Co dokładnie zatwierdziła Komisja Europejska?

Komisja Europejska dopuściła Voranigo (vorasidenib), doustny inhibitor dehydrogenazy izocytrynianowej (IDH) dla pacjentów z rozpoznaniem astrocytoma lub skąpodrzewiaka (WHO, stopień 2) z mutacją IDH1/IDH2 po resekcji guza jako jedynym dotychczasowym leczeniu. W tej populacji terapia może opóźnić konieczność włączenia radioterapii lub chemioterapii. 

W dokumentach rejestracyjnych wskazano również możliwość stosowania u młodzieży od 12. roku życia (≥ 40 kg) — decyzję zawsze podejmuje zespół neuroonkologiczny. To pierwsza w Unii Europejskiej nowa opcja celowana dla tej grupy chorych od niemal dwóch dekad.

Dlaczego to przełom w leczeniu glejaków?

Dotychczas leczenie glejaków niskiego stopnia opierało się na chirurgii, a w razie progresji — na radio- i chemioterapii. Vorasidenib hamuje zmutowany enzym IDH, który odpowiada za wytwarzanie tzw. onkometabolitu, 2-hydroksyglutaranu, „przeprogramowującego” komórki nowotworowe.

Blokada tego szlaku może spowalniać wzrost guza, co w praktyce oznacza dłuższy okres stabilnej choroby oraz odroczenie bardziej toksycznych terapii. Dla pacjentów może to przekładać się na lepszą jakość życia i dłuższy czas bez progresji.

Przeczytaj też: 8 lat żył z glejakiem, nie mając o tym pojęcia. Lekceważył te objawy

Co mówią badania — skrót wyników INDIGO

W badaniu rejestracyjnym INDIGO (faza III) u chorych z IDH-mut (+) glejakiem stopnia 2 po operacji vorasidenib istotnie wydłużył czas wolny od progresji (PFS) w porównaniu z placebo. W komunikatach regulatorów i firmy podawano m.in. wyraźną różnicę median PFS na korzyść leku.

Profil bezpieczeństwa oceniono jako akceptowalny. Najczęściej obserwowano zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych, zmęczenie, ból głowy i nudności — zwykle o nasileniu łagodnym do umiarkowanego. Leczenie wymaga regularnych kontroli i ewentualnej modyfikacji dawki przy działaniach niepożądanych.

Dostęp w krajach Unii Europejskiej

Zgoda KE działa centralnie, ale realny dostęp zależy od decyzji refundacyjnych poszczególnych państw. W części krajów ścieżka może być szybka, w innych konieczne są negocjacje i ocena efektywności kosztowej.

Do czasu refundacji osiągalne bywają programy wczesnego dostępu lub indywidualne tryby wyjątkowe — ich zasady różnią się między krajami. Ośrodek prowadzący powinien poinformować pacjenta o dostępnych ścieżkach, wymaganych badaniach i kryteriach kwalifikacji.

O co zapytać lekarza prowadzącego:

• czy guz ma potwierdzoną mutację IDH1/IDH2,
• czy w mojej sytuacji możliwe jest odroczenie radio-/chemioterapii,
• jakie są badania kontrolne (rezonans, próby wątrobowe) i jak często,
• jakie są najczęstsze działania niepożądane i kiedy zgłosić się pilnie.

Przeczytaj też: Tak boli rak mózgu. Sygnały, których nie wolno ignorować

Materiał ma charakter wyłącznie informacyjny i nie zastępuje porady lekarskiej. W przypadku problemów zdrowotnych skonsultuj się z lekarzem lub farmaceutą.

Źródła:

1. European Medicines Agency. (2025, lipiec). Voranigo: CHMP positive opinion/EPAR summary. EMA.
2. Servier. (2025, 23 września). Servier receives approval from European Commission for Voranigo® (vorasidenib) for patients with Grade 2 IDH-mutant glioma [komunikat prasowy].
3. OncLive. (2025, lipiec). CHMP recommends EU approval of vorasidenib for IDH1/2-mutant grade 2 glioma.
4. The Pharma Letter. (2025, 22 września). Servier wins EU nod for Voranigo in IDH-mutant glioma.