To nowy najdroższy lek świata. Niewiarygodne, ile kosztuje
Ponad 4 miliony dolarów za dawkę – tyle ma kosztować nowy najdroższy lek świata. Ma ratować życie osób chorujących na leukodystrofię metachromatyczną – rzadką genetyczną chorobę. Bez leku wielu chorych umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy.
Orchard Therapeutics, oddział japońskiej firmy Kyowa Kirin, może poszczycić się produkcją leku Lenmeldy - najdroższego leku na świecie. Producent wycenił jego wartość na rekordową kwotę 4,25 milionów dolarów, co daje ok. 18 milionów złotych. Nie wiadomo, czy lek będzie dostępny w Polsce.
18 mln zł za dawkę. Nowy najdroższy lek świata
Farmaceutyczny gigant Orchard Therapeutics wycenił w środę nowy lek na leukodystrofię metachromatyczną – rzadką chorobę genetyczną zagrażającą życiu. Terapia lekiem ma kosztować aż 4,25 miliona dolarów – będzie to najdroższy lek świata.
"Cena leku odzwierciedla wartość, jaką jaką terapia może przynieść kwalifikującym się do niej pacjentom i ich rodzinom oraz potencjalny długoterminowy wpływ, jaki leczenie może mieć na ogólny poziom opieki zdrowotnej" – czytamy w oświadczeniu firmy.
Orchard Therapeutics informuje, że terapia lekiem w niektórych krajach będzie refundowana, a do darmowego leczenia zakwalifikowano już kilka osób. Według władz firmy lek wkrótce wejdzie na rynek i “będzie dostępny dla wszystkich”.
Leukodystrofia metachromatyczna – co to za choroba?
Leukodystrofia metachromatyczna (MLD – metachromatic leucodystrophy) to choroba układu nerwowego, która dotyka jedną na 20 tys. osób. Ponad połowa pacjentów umiera w ciągu 5 lat od postawienia diagnozy. Po raz pierwszy zdiagnozowano ją w 1925 roku.
“Byłam Krzysztofem i miałam żonę”. Zobaczcie podcast Pacjenci na YouTube:
Leukodystrofia metachromatyczna polega na uszkodzeniu istoty białej mózgu. Powoduje różnorodne objawy, m.in. trudności w chodzeniu, napady padaczkowe i trudności z nauką. Pierwsze symptomy mogą pojawiać się już w okresie niemowlęcym.
Objawy leukodystrofii metachromatycznej u dzieci to:
- regres rozwoju psychoruchowego,
- nadpobudliwość,
- zaburzenia chodu,
- obniżenie napięcia mięśniowego,
- zaburzenia widzenia.
Jest to choroba uwarunkowana genetycznie, dziedziczona autosomalnie recesywnie, co oznacza, że aby doszło do zachorowania, każdy z rodziców musi być nosicielem wadliwych genów. Terapia genowa może skutki mutacji niejako odwrócić.
“Lenmeldy to lek, który zmienia zasady gry. Może zatrzymać lub spowolnić rozwój tej wyniszczającej choroby za pomocą pojedynczego leczenia – zwłaszcza, jeśli zostanie podany przed wystąpieniem objawów” – mówi dr Bobby Gaspar z OT.
Inne "najdroższe leki świata"
W ostatnich latach najdroższym lekiem świata był Zynteglo stosowany w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) – jego wartość oszacowano na ponad 2,8 mln dolarów, a więc – w najlepszym scenariuszu – 11 milionów złotych.
Kolejny "najdroższy lek" to Zokinvy stosowany w celu zmniejszenia śmiertelności w zespole Hutchinsona-Gilforda Progerii (HGPS) – rzadkiej choroby genetycznej powodującej szybkie starzenie, na którą chorował filmowy Benjamin Button.
Innym niewyobrażalnie drogim lekiem jest Luxturna – terapia genowa do leczenia dzieci i dorosłych chorujących na dystrofię siatkówki spowodowaną mutacją w genie RPE65. Jednorazowy koszt terapii to ok. 850 tys. dolarów.
Źródła: Stowarzyszenie Chorych na Mukopolisacharydozę i Choroby Rzadkie, NFZ, Orchard Therapeutics
Zobacz też:
Nie tylko dzieci i seniorzy. Zobacz, komu jeszcze przysługują darmowe leki
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) – przyczyny, objawy, diagnostyka, leczenie
Najbardziej pożądany lek na odchudzanie dostępny już w Polsce. Naukowcy przed nim ostrzegają!
