19-letni Piotr ma czwartą wznowę białaczki. NFZ umywa ręce
Piotr Turek z Korczyna choruje od piętnastu lat na ostrą białaczkę limfoblastyczną, a właśnie staje do walki z jej czwartą wznową. Choć raz już uratowała go kosztowna immunoterapia CAR-T – limfocyty T zmodyfikowane tak, by „polowały” na komórki białaczkowe – dziś Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) odmawia pokrycia kosztów kolejnego leczenia. Sprawa odsłania luki w programie refundacyjnym i systemową bezradność wobec pacjentów z rzadkimi chorobami genetycznymi.
- NFZ wyklucza z programu lekowego osoby, które wcześniej otrzymały terapię CAR-T, uznając „wcześniejsze leczenie CAR-T (anty-CD19)” za kryterium dyskwalifikujące
- Od 2021 r. zrefundowano CAR-T u 340 pacjentów, wydając łącznie 457 mln zł
- Zespół Nijmegena zwiększa ryzyko nowotworów krwi i ogranicza możliwości terapii z powodu wrodzonej wrażliwości na uszkodzenia DNA
System zawodzi – NFZ blokuje drugą dawkę CAR-T
Historia Piotra to kronika medycznych zwycięstw i porażek. W wieku czterech lat usłyszał diagnozę: ostra białaczka limfoblastyczna zajmowała 98 proc. jego szpiku. Przeszczep komórek krwiotwórczych się nie przyjął, a trzy kolejne nawroty wyczerpały standardowe schematy chemioterapii. Przełom przyszedł w 2021 r., gdy rodzina – dzięki internetowej zbiórce – zapłaciła około 1 mln zł za nierefundowane wówczas leczenie CAR-T. Remisja trwała trzy i pół roku.
W marcu 2025 r. ból kręgosłupa i niedowład kończyn ujawniły czwartą wznowę. Neurochirurdzy zdołali usunąć guz tylko częściowo; dalsza operacja groziłaby trwałym paraliżem. Specjaliści z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego „Przylądek Nadziei” we Wrocławiu wskazują na ponowną terapię CAR-T jako jedyną realną szansę. Problem? Program lekowy nie przewiduje „drugiej dawki”, nawet gdy pierwsze limfocyty zniknęły z organizmu, a choroba wróciła.
Program B.65 pod lupą: rubryki kontra rzeczywistość
Program lekowy B.65 zawiera lakoniczny punkt: pacjent leczony wcześniej terapią CAR-T anty-CD19 nie może dostać kolejnej dawki. Przepis powstawał, gdy brakowało danych o skuteczności powtórnej infuzji; dziś zagraniczne ośrodki publikują doniesienia, że taka strategia działa u części chorych, zwłaszcza gdy minęły co najmniej dwa lata od pierwszego podania i komórki pamięci CAR-T zdążyły zaniknąć. Polski regulamin nie przewiduje jednak furtki „case by case”, a procedura odwoławcza potrafi trwać dłużej, niż choroba pozwala czekać.
Sytuację komplikuje zespół Nijmegena (ang. Nijmegen Breakage Syndrome) – rzadka, dziedziczna mutacja genu NBN, częsta w naszej części Europy. Chorzy rodzą się z upośledzoną naprawą DNA, co zwiększa ryzyko białaczek i chłoniaków, a jednocześnie czyni ich wyjątkowo wrażliwymi na wysokie dawki radioterapii i chemioterapii. W praktyce CAR-T jest jedną z nielicznych metod, które nie dokładają kolejnych uszkodzeń materiału genetycznego chorym z zespołem Nijmegena.
Przeczytaj też: Dla chorych na raka zaczyna się nowa era | Pacjenci
RDTL i badania kliniczne: co zostaje, gdy procedura milczy
Lekarze mogą jeszcze wystąpić o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych – indywidualną zgodę ministra zdrowia, przyznawaną, gdy pacjent wyczerpał wszystkie standardowe możliwości. To rozwiązanie dobre na papierze, bo wymaga obszernej dokumentacji, opinii konsultanta krajowego i – co niepewne – zabezpieczonych środków w budżecie.
Rodzina rozważa także włączenie Piotra do zagranicznego badania klinicznego re-CAR-T, ale kryteria wykluczają chorych z aktywnym guzem rdzeniowym. Zostaje więc czas, odmierzany morfiną na ból i kolejnymi wynikami morfologii, oraz nadzieja, że urzędnicy zrozumieją, iż nastolatka nie da się sprowadzić do numeru PESEL i pozycji w Excelu.
Materiał ma charakter informacyjny i nie zastępuje porady medycznej.
Źródła:
- Centrum e-Zdrowia. (2025, maj). Terapie CAR-T – raport danych refundacyjnych 2021-2025. Pobrano 2025-09-08 z https://ezdrowie.gov.pl
- Narodowy Fundusz Zdrowia. (2024). Instrukcja dla programu „Ostra białaczka limfoblastyczna CAR-T” [plik PDF]. Pobrano 2025-09-08 z https://csm-swd.nfz.gov.pl
- Orphanet. (2025). Nijmegen breakage syndrome (ORPHA:647). Pobrano 2025-09-08 z https://www.orpha.net
- Urtica. (2023, 17 maja). Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych – ogólne informacje. Pobrano 2025-09-08 z https://www.urtica.pl
- Wyborcza.pl (Wrocław). (2025, 6 września). „NFZ nas spisał na straty. Absurdalna odmowa refundacji leczenia 19-letniego Piotra, który walczy z czwartą wznową białaczki”. Pobrano 2025-09-08 z https://wroclaw.wyborcza.pl/wroclaw/7,35771,32220216,fundusz-nas-spisal-na-straty-nfz-odmowil-refundacji-terapii.html
